노바티스의 겸상적혈구병 신약 아닥베오(Adakveo, crizanlizumab)가 미국에서 판매 승인을 획득했다.
노바티스는 15일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 아닥베오를 겸상적혈구병을 앓는 16세 이상의 소아 및 성인 환자에서 혈관막힘위기(Vaso-Occlusive Crise, 통증 위기) 빈도 감소 용도로 허가했다고 발표했다. 이는 우선 심사 지정에 따른 심사완료 목표일보다 2개월 일찍 이뤄진 것이다.
겸상적혈구병은 아프리카인을 조상으로 하는 사람에서 주로 발생하는 유전성 혈액질환이다. 겸상적혈구 통증 위기는 빈번하고 갑작스럽게 발생할 수 있으며 치명적인 합병증 위험 증가와 연관이 있다.
아닥베오는 혈관막힘을 유발할 수 있는 다세포 상호작용에서 중요한 역할을 하는 세포부착단백질 P-셀렉틴과 결합하는 최초의 FDA 승인 의약품이다. 회사 측은 앞으로 몇 주 안에 아닥베오를 미국 환자들에게 제공할 계획이다.
이 승인은 아닥베오가 위약에 비해 연간 혈관막힘위기 발생률 중앙값을 2.98에서 1.63으로 약 45%가량 유의하게 낮춘 것으로 나타난 SUSTAIN 임상시험의 결과를 근거로 하고 있다.
이러한 혈관막힘위기 빈도 감소는 겸상적혈구병 유전자형, 하이드록시유레아(hydroxyurea) 사용 여부에 관계없이 관찰됐다.
아닥베오 치료군은 위약군에 비해 연간 입원일수 비율 중앙값이 6.87일에서 4일로 약 42% 감소했다. 혈관막힘위기를 경험하지 않은 환자 비율은 아닥베오 치료군이 36%, 위약군이 17%로 집계됐다.
첫 혈관막힘위기 발생까지의 기간 중앙값은 아닥베오 치료군이 4.1개월, 위약군이 1.4개월이었다. 가장 흔한 이상반응으로는 구역, 관절통, 등통증, 발열 등이 보고됐다.
노바티스 수잔 샤퍼트 항암제사업부 총괄 책임자는 “아닥베오의 승인은 환자와 그 가족에게 예측할 수 없는 통증 위기로 인한 엄청난 부담을 야기하는 유전질환인 겸상적혈구병에 대한 치료의 새로운 시대를 여는 것”이라고 강조했다.
그러면서 “우리가 환자로부터 들은 겸상적혈구 통증 위기에 대한 이야기는 매우 충격적이었다”며 “겸상적혈구 커뮤니티와 함께 새로운 치료법을 모색하는데 도움을 주고 혈관막힘위기 감소에 대한 새로운 희망을 제공하게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
로이터통신 보도에 의하면 아닥베오의 가격은 1년에 8만4852달러(약 9900만 원)에서 11만3136달러(약 1억3000만 원) 사이로 정해질 것이다.
