모든 것이 물음표다.
한국화이자제약(대표 오동욱)은 5일, 새롭게 떠오르고 있는 ‘유전자 치료’의 개념과 미래, 과제를 조명하는 화이자 유니버시티를 개최했다.
유전자 치료란 질병의 원인이 되는 유전자가 단백질로 전환되기 전에 정상 유전자로 치환하거나 수정, 재편집 혹은 관련 유전자의 발현을 억제하는 치료법으로, 희귀난치질환에 희망이 되고 있다.
이 가운데 화이자가 주력하고 있는 분야는 유전자에 접근할 수 있는 벡터를 활용해 정상 유전자를 전달, 정상 단백질을 생성하도록 하는 유전자 치료다.
현재 혈우병 A, B형과 뒤센근이여양증(DMD), 윌슨병, 프리드리히운동실조증, 드라베증후군 및 근위축성즉색경화증(ALS) 등에서 잠재력을 확인하고 있다.
화이자 희귀질환사업부 Developed Asis Cluster 브라이언 사피로 대표는 “내부적 역량 강화와 파트너십, 인수 등 다양한 방법을 통해 유전자 치료 분야에서 선도적 기업이 되고자 한다”고 포부를 밝혔다.
화이자가 이처럼 유전자 치료 분야에 역량을 집중하고 있는 이유는 그만큼 환자의 삶에 기여할 수 있는 잠재력을 가지고 있기 떄문이다.
기존의 합성화함물과는 달리 전신에 작용하는 것이 아니라 특정 부위를 타겟하는 치료법으로 부작용에 대한 부담이 적고, 단 한 번의 투입으로 완치를 기대할 수 있다는 것.
이에 따라 현재 유전자 치료와 관련된 임상만 약 4000여개가 진행되고 있으며, 2023년까지 15개~30개 정도의 유전자 치료제, 또는 유전자 치료법이 상업화 될 것으로 전망되고 있다.
그러나 임상 연구, 혹은 상업화 성공과는 별개로 실제 환자들에게 유전자 치료법이 어느정도 기여할 수 있을지는 미지수다.
유전자 치료의 가치를 평가할 기준은 물론, 실제 인체에서 보여줄 효과나 부작용은 물론 상업화 후 접근성에 이르기까지 모든 과정에 물음표가 존재하고 있다.
가장 기본적인 유전자 치료의 효과의 측면에서는 인체의 면역기능이 유전자 치료에 미칠 영향과 이를 피해 효과를 극대화 할 수 있는 방안이 아직 마련되지 않았다.
면역 작용으로 인해 외부에서 투입된 벡터가 표적에 전달되지 않을 가능성이 있고, 전달된다 하더라도 이후 재생산을 막을 가능성이 있다는 지적이다.
부작용의 측면에 있어서도 원하는 유전자가 아닌 유사 유전자에 작용해 예측하지 못한 이상반응을 유발할 가능성을 배제할 수 없다.
보다 현실적인 문제는 유전자 치료제에 대한 정당한 평가나 그에 따른 적절한 보상, 혹은 지불체계를 시기적절하게 갖출 수 있느냐는 것이다.
단 1회의 치료로 질병을 완치하거나 증상을 소실시킬 수 있는 획기적 치료법이라는 기대와, 첨단의 기술이 집약된 혁신 치료법이라는 측면에서 지금의 지불체계로 유전자 치료법에 접근하기란 쉽지 않을 것이라는 분석이다.
이와 관련, 화이자 RD Cluster 코레이 콕시 대표는 “유전자 치료는 한 번의 치료로 환자를 치료 할 수 있어 글로벌 치료 환경을 바꿀 것”이라며 “질병으로 인한 부담을 줄여 보건의료의 효율을 높일 것”이라고 자신했다.
그러나 “정부의 규제나 행정 등이 의학적 혁신에 발맞춰 만들어지는 것은 아니다”라며 ‘새로운 치료법에 발맞출 수 있도록 개선이 필요하며, 화이자도 각국 정부와 파트너십을 통해 다양한 해결책을 모색할 것“이라고 전했다.
실례로 그는 ”성과기반, 혹은 치료적 평가를 기반으로 한 지불체계 등도 하나의 옵션이 될 수 있을 것“이라며 ”정부와의 파트너십을 통해 중장기적으로 리얼월드 데이터를 수집해 유전자 치료에 대한 이해를 높이는 것도 접근성 향상에 도움이 될 수 있을 것“이라고 제시했다.
이어 ”유전자 치료를 비롯해 혁신적 치료법에 조기에, 빠르게 접근할 수 있는 공동의 목표를 달성할 수 있기를 바란다“고 덧붙였다.
