미국 식품의약국(FDA)이 암젠의 면역성 혈소판감소증(ITP) 치료제 엔플레이트(Nplate, 로미플로스팀) 적응증을 확대했다.
암젠은 18일(현지시간) FDA가 엔플레이트의 미국 처방 정보에 새로운 데이터를 포함시키기 위한 보충적 생물의약품 허가신청(sBLA)을 승인했다고 발표했다.
엔플레이트는 미국에서 2008년에 만성 면역성 혈소판감소증 치료제로 처음 승인됐다. 이번 승인을 통해 엔플레이트는 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않은 새로 진단된 및 지속성 ITP 성인 환자를 위한 치료제로 허가됐다. FDA는 앞서 작년 12월에 엔플레이트를 소아 ITP 환자 치료제로 승인한 바 있다.
이 sBLA는 ITP를 진단받은 지 6개월을 넘지 않았으며 코르티코스테로이드를 비롯한 1차 치료에 충분한 반응을 보이지 않은 성인 환자들을 대상으로 한 개방표지, 단일군, 임상 2상 시험 데이터를 근거로 한다.
1차 평가변수에서 12개월의 치료기간 동안 혈소판 반응이 나타난 개월 수 중앙값은 11개월이었다. 환자 중 32%는 최소 6개월 이상 무치료 관해를 달성했다. 무치료 관해는 엔플레이트와 다른 ITP 의약품 없이도 혈소판 수가 유지된 경우로 정의됐다.
엔플레이트의 안전성 프로파일은 질병 기간에 관계없이 환자마다 유사했다. 이상반응으로는 기관지염, 부비강염, 구토, 관절통, 근육통, 두통, 어지럼증, 설사, 상기도감염, 기침, 구역, 구강인두통증 등이 발생했다. 혈소판증가증 이상반응 발생률은 2%였다.
암젠의 연구개발부 총괄 데이비드 리스 부사장은 “새로운 데이터는 처음으로 ITP 환자의 결과로서 무치료 관해를 전향적으로 조사한 것”이라고 밝혔다.
이어 “이 승인은 환자들에게 질병 과정의 더 이른 시점에서 엔플레이트를 투여받을 수 있는 기회를 제공하며 이는 장기적인 스테로이드제 사용의 필요성을 줄일 수 있다”고 말했다.
