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최종편집 2024-03-29 23:03 (금)
FDA, 울트라제닉스 유전질환 신약후보 심사 개시
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FDA, 울트라제닉스 유전질환 신약후보 심사 개시
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.10.15 16:12
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긴사슬지방산 산화장애 치료제...내년 7월 결정

미국 식품의약국(FDA)이 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)의 희귀 유전질환 치료제에 대한 심사를 개시했다.

울트라제닉스는 14일(현지시간) FDA가 긴사슬 지방산 산화 장애 치료를 위한 신약 후보물질 UX007(트리헵타노인, triheptanoin)에 대한 신약승인신청서를 접수했다고 발표했다.

긴사슬 지방산 산화 장애는 신체가 긴사슬 지방산을 에너지로 전환시키지 못하는 대사적 이상이 나타나는 것이 특징인 상염색체 열성 유전성 질환군이다.

지방에서 에너지를 생산하지 못할 경우 신체 내 포도당이 심하게 고갈돼 심각한 간, 근육, 심장 질환이 발생하며 입원 또는 조기 사망으로 이어질 수 있다.

울트라제닉스의 신약승인신청은 29명의 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험의 결과와 75명의 환자를 대상으로 한 장기 연장 연구 결과, 동정적 사용 환자 20명에 대한 후향적 의료기록 검토 결과, 접근성 확대 프로그램을 통해 치료받은 환자 67명에 대한 결과, 32명의 환자를 대상으로 한 연구자 주도 연구 결과 등이 포함된 광범위한 데이터 패키지를 근거로 하고 있다.

FDA의 심사완료 목표일은 내년 7월 31일로 정해졌다. FDA는 현재 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열 계획은 없다고 전했다.

울트라제닉스의 카밀 베드로시안 최고의료책임자는 “이 새 치료제를 가능한 한 신속하게 환자들에게 제공하기 위해 향후 수개월 동안 당국과 협력하는 것이 기대된다”고 밝혔다.


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