덴마크 제약기업 노보노디스크와 미국 유전자 치료제 전문기업 블루버드바이오(bluebird bio)가 유전자편집 치료제를 개발하기 위해 연구 제휴를 맺었다.
블루버드바이오와 노보노디스크는 9일(현지시간) 혈우병을 포함한 유전질환에 대한 차세대 생체 내 유전체편집 치료제를 공동으로 개발하기 위해 3년간 연구 제휴를 체결했다고 발표했다.
두 회사는 혈우병 A 환자들에게 인자 보충요법이 필요 없는 삶을 제공하기 위해 유전자 치료제 후보물질을 개발할 계획이다.
이 연구 제휴는 유전자 성분을 침묵, 편집, 삽입하는데 있어 매우 특이적이고 효율적인 방법을 제공할 수 있는 블루버드바이오의 독자적인 mRNA 기반 megaTAL 기술을 활용할 것이다.
초기에는 노보 노디스크의 혈우병 포트폴리오와 연계해 제8응고인자(FVIII) 결핍을 교정하는데 초점을 맞출 예정이며, 추가적인 치료 표적을 연구할 수도 있다. 자세한 계약 내용은 공개되지 않았다.
노보노디스크의 글로벌의약품발굴부 마르쿠스 쉰들러 수석부사장은 “환자들의 삶에 큰 영향을 줄 수 있는 차세대 혁신적인 제품을 위한 유전자치료제 관련 역량을 갖춘 블루버드와의 협력을 발표하게 돼 기쁘다”며 “유전질환을 DNA 수준에서 해결하는 것을 목표로 하는 이 중요한 연구 제휴는 혈우병과 다른 유전질환을 앓는 환자의 삶을 진정으로 변화시킬 수 있는 질병조절 의약품을 만들려는 노보노디스크의 지속적인 노력과 헌신을 반영한다”고 밝혔다.
블루버드바이오의 필립 그레고리 최고과학책임자는 “블루버드는 고품질 mRNA 생산 및 정제에 관한 중요한 발전을 비롯해 megaTAL 기술을 기반으로 한 생체 내 유전자편집 플랫폼을 활용하는데 있어 엄청난 진전을 이뤘다”며 “우리는 이 기술이 많은 중증 유전질환을 치료하기 위한 차별화된 접근법을 만들 가능성이 있다고 보고 있다”고 강조했다.
이어 “새로운 플랫폼 기술과 혈우병 연구 및 치료에 대한 노보노디스크의 깊은 전문지식을 결합할 수 있게 돼 흥분된다”며 “이 제휴가 치료 패러다임을 기록한다는 공동의 목표를 향해 나아갈 수 있도록 할 것이며 8인자 결핍이 있는 환자들의 질병 부담을 크게 감소시킬 것이라고 믿는다”고 덧붙였다.
