미국 바이오젠이 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)의 사용범위를 확대하기 위해 새로운 임상시험을 시작했다.
바이오젠은 18일(현지시간) 새로운 글로벌 임상시험인 DEVOTE를 개시했다고 발표했다. DEVOTE 연구는 더 높은 용량의 스핀라자가 광범위한 척수성 근위축증 환자들의 치료에 더 큰 효능을 제공할 수 있는지 평가할 것이다.
바이오젠에 의하면 스핀라자는 영유아, 소아, 성인 척수성 근위축증 환자를 위해 승인된 유일한 치료제로, 전 세계 40개 이상의 국가에서 8400명 이상의 환자 치료에 사용된 리얼월드 데이터와 광범위한 환자들에 대한 증거를 확보하고 있다.
DEVOTE 시험은 스핀라자를 더 높은 용량으로 투여했을 때 효능, 안전성, 내약성을 평가할 임상 2/3상 무작위배정, 용량증량 연구이며 전 세계에서 모든 연령의 척수성 근위축증 환자 126명이 모집될 예정이다. 이 연구는 개방표지 안전성 평가, 이중눈가림 활성대조 무작위배정 치료기간, 개방표지 치료기간 등 3부분으로 나눠 진행될 것이다.
현재 승인된 권장용량은 1회 12mg을 도입용량으로 4회 투여 이후 4개월마다 유지용량으로 투여하는 것인데, DEVOTE에서는 1회 50mg을 도입용량으로 2회 15일 간격 투여 이후 4개월마다 28mg을 유지용량으로 투여하는 용법과 기존 용법이 비교될 것이다.
바이오젠의 알프레드 샌드록 주니어 부사장 겸 최고의료책임자는 “스핀라자는 SMA의 자연사(natural history)를 근본적으로 바꿔놓았다”고 말했다.
이어 “안티센스 올리고뉴클레오티드는 질병 원인에 직접 작용하는 혁신적인 치료 옵션을 제공한다”며 “스핀라자의 고도로 표적화된 접근 방식과 확립된 안전성 프로파일은 SMA 커뮤니티의 남은 의료 수요를 해결할 수 있는 방법을 계속 연구할 수 있도록 한다”고 설명했다.
한편 이전에 더 높은 용량의 스핀라자가 시험되지 않은 이유는 전임상 동물실험에서 제기된 독성 우려 때문인 것으로 알려졌다.
외신 보도에 의하면 글로벌 금융자문회사 에버코어ISI의 애널리스트는 높은 용량이 더 효과적일 가능성이 있다며 영유아에서는 12mg이 최적용량이더라도 청소년 및 성인 환자에서는 더 높은 용량이 필요할 수 있다고 주장했다.
