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액셀러론 희귀 근디스트로피 치료제 개발 중단
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액셀러론 희귀 근디스트로피 치료제 개발 중단
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.09.18 07:38
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임상 2상 결과 실망...다른 연구는 계속 진행

미국 바이오회사 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)가 희귀 근디스트로피 치료제의 개발을 중단했다.

액셀러론은 16일(현지시간) 얼굴어깨팔 근디스트로피(FSHD) 환자를 대상으로 실시된 임상 2상 시험에서 신약 후보물질 ACE-083이 기능적 2차 평가변수에 도달하지 못했다고 밝혔다.

ACE-083은 1차 평가변수인 평균 총 근육부피를 유의하게 증가시킨 것으로 입증됐는데, 이러한 증가가 기능 검사에서 통계적으로 유의한 개선으로 이어지지는 못한 것으로 드러났다.

이에 따라 액셀러론은 얼굴어깨팔 근디스트로피에 대한 ACE-083의 임상시험을 더 이상 수행하지 않기로 결론 내렸다.

액셀러론의 하비브 데이블 최고경영자는 “앞서 언급했듯이 ACE-083이 FSHD 환자에게 중요한 새 치료제가 되기 위해서는 근육 증가와 함께 의미 있는 기능상의 혜택을 제공해야 한다”며 “불행하게도 이 경우에는 이러한 혜택의 증거가 나타나지 않았으며 이는 FSHD에 대한 ACE-083의 개발을 뒷받침하지 않는다”고 설명했다.

FSHD 임상시험에서 ACE-083의 내약성은 전반적으로 우수했다. 이상반응은 대개 경증에서 중등도 수준이었다.

액셀러론은 ACE-083을 신경근육장애 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease)에 대한 치료제로도 개발 중이다. 이 질환에 대한 임상 2상 시험의 톱라인 결과는 내년 1분기에 나올 예정이다.


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