미국 식품의약국(FDA)이 독일 머크의 폐암 표적치료제 테포티닙(Tepotinib)을 혁신치료제로 지정했다.
머크는 11일(현지시간) FDA가 백금 기반 항암치료 이후 진행된 MET 엑손14 스키핑 변이 전이성 비소세포폐암 환자를 위한 표적치료제 테포티닙에 대해 혁신치료제 지정을 결정했다고 발표했다.
폐암은 전 세계에서 가장 흔한 유형의 암으로, 연간 200만 명이 폐암을 진단받는 것으로 추산된다. MET 신호전달 경로의 변이는 다양한 암 유형에서 발견되는데 전체 비소세포폐암 환자 중에는 3~5%에서 나타나며 공격적인 종양 행동 및 나쁜 임상 예후와 관련이 있다.
머크가 발굴한 테포티닙은 강력하고 선택적인 경구용 MET 키나아제 억제제이며 MET 엑손14 스키핑 변이와 MET 증폭 또는 MET 단백질 과발현을 비롯해 MET 유전자 변이로 인한 발암성 신호를 억제한다.
FDA가 MET 엑손14 변이 비소세포폐암 환자를 위한 치료제를 혁신치료제로 지정한 것은 이번이 3번째다.
앞서 작년에 화이자의 잴코리(Xalkori), 지난주에 노바티스의 카프마티닙(capmatinib)이 이 환자군을 위한 혁신치료제로 지정된 바 있다.
이번 혁신치료제 지정은 현재 진행 중인 VISION 임상시험의 자료를 근거로 하고 있다. 이 연구에서는 테포티닙이 액체 생검 또는 조직 생검으로 발견된 MET 엑손14 스키핑 변이를 가진 전이성 비소세포폐암 환자에게 기존 치료제보다 개선 효과를 제공할 수 있다는 예비 임상 증거가 나왔다.
중간 분석 결과 효능을 평가할 수 있는 환자 73명 중 액체 생검으로 확인된 환자에서 독립적인 검토위원회와 연구자에 의해 평가된 전체 객관적 반응률은 각각 50%와 55.3%로 나타났다. 조직 생검으로 확인된 환자에서 객관적 반응률은 각각 45.1%, 54.9%였다.
치료 관련 이상반응은 대부분 Grade 1 및 2였으며 Grade 4 또는 5 이상반응은 관찰되지 않았다. 안전성 평가가 이뤄진 87명의 환자 중 10% 이상에서 보고된 이상반응으로는 말초부종, 구역, 설사, 혈중 크레아티닌 농도 상승 등이 보고됐다.
이상반응으로 인해 치료를 영구 중단한 환자는 4명이었다. 이러한 연구 결과는 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.
루치아노 로세티 머크 바이오제약사업 연구개발부 글로벌 총괄은 “테포티닙은 조직 또는 액체 생검 접근법으로 선택된 MET 엑손 14 스키핑 변이를 가진 전이성 비소세포폐암 환자에서 이전에 볼 수 없었던 지속적이고 강력한 객관적 반응과 관련이 있었다”고 설명했다.
이어 “이 혁신치료제 지정은 테포티닙의 잠재력을 나타내며, 우리는 프로그램을 발전시키고 가능한 한 빨리 비소세포폐암 환자에게 이 의약품을 제공하는 것을 목표로 하고 있다”고 밝혔다.
일본 후생노동성은 작년 3월에 테포티닙을 사키가케(SAKIGAKE) 패스트트랙 대상으로 지정했다. 테포티닙은 INSIGHT 2라는 임상시험에서 기존 EGFR TKI에 내성이 생긴 EGFR 변이, MET 증폭, 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 위한 오시머티닙(osimertinib)과의 병용요법으로도 평가되고 있다.
