미국 생명공학기업 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 희귀 유전성 고콜레스테롤혈증 치료제의 임상 3상 시험에서 목표를 달성했다.
리제네론은 지난 14일(현지시간) 안지오포이에틴 유사-3(ANGPTL3) 항체 계열 신약 후보물질 에비나쿠맙(evinacumab)을 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH) 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 심각한 희귀 유전질환이다. 이 질환이 있는 사람은 나쁜 콜레스테롤로 알려진 저밀도지방단백질(LDL) 콜레스테롤 수치가 매우 높게 나타나고 이른 나이에 죽상경화성 질환이나 심장 사건을 겪을 수 있다.
에비나쿠맙의 임상시험에 참가한 환자들은 최대 내성 스타틴, PCSK9 억제제, 에제티미브(ezetimibe), LDL분리반출법, 로미타피드(lomitapide) 등 다른 지질저하 치료에도 불구하고 평균 LDL 콜레스테롤 수치가 255mg/dL이었다.
에비나쿠맙은 다른 지질저하 치료와 병용했을 때 LDL 콜레스테롤 수치를 평균 49%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
LDL 콜레스테롤 수치가 100mg/dL 미만에 도달한 환자 비율은 에비나쿠맙 치료군이 47%, 다른 지질저하 치료와 위약을 투여받은 환자군이 23%로 집계됐다.
이러한 LDL 콜레스테롤 저하 효과는 가장 치료하기 어려운 것으로 알려진 환자들에서도 관찰됐다.
이 연구에서 에비나쿠맙은 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 확인됐다. 이중맹검 치료 기간 동안 이상반응을 경험한 환자 비율은 에비나쿠맙 치료군이 66%, 비교군이 81%였다.
에비나쿠맙 치료군에서 가장 흔한 이상반응으로는 인플루엔자 유사 질환, 비루가 보고됐다.
리제네론의 최고과학책임자 조지 얀코풀로스 박사는 “HoFH 환자는 LDL 콜레스테롤을 낮출 수 있는 방법이 LDL성분채집술처럼 시간이 많이 걸리거나 부작용이 있는 치료법으로 제한된다”며 “최근 치료적 발전에도 불구하고 HoFH 환자는 여전히 상당한 미충족 수요를 갖고 있다”고 설명했다.
이어 “에비나쿠맙은 평균적으로 환자의 LDL 콜레스테롤을 절반가량 감소시키고 내약성이 우수한 것으로 관찰됐다”며 “이러한 결과는 에비나쿠맙이 다른 중증 불응성 고콜레스테롤혈증을 앓는 환자에게 가치가 있을 가능성을 높인다”고 강조했다.
리제네론은 자세한 임상시험 결과를 차후 학술대회에서 발표할 것이며 내년에 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다. FDA는 앞서 2017년에 에비나쿠맙을 HoFH 환자의 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
