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PTC, 트랜스라나 유럽 적응증 확대 좌절CHMP 부정적 의견...재조사 요청 예정
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발행 2019.07.01  20:06:59
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유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 트랜스라나(Translarna, 아탈루렌)의 적응증 확대를 권고하지 않기로 했다.

PTC 테라퓨틱스의 28일(현지시간) 발표에 따르면 CHMP는 트랜스라나를 보행 불가능한 넌센스 돌연변이 뒤쉔 근디스트로피 환자를 위한 치료제로 승인하는 것에 대한 검토를 완료하면서 부정적인 의견을 내놓았다.

트랜스라나는 현재 유럽에서 2세 이상의 보행 가능한 넌센스 돌연변이 뒤쉔 근디스트로피 환자를 위한 치료제로 허가돼 있다. 적응증이 확대될 경우 보행 불가능한 환자도 트랜스라나로 치료를 받을 수 있게 된다.

PTC는 study 019와 study 025라는 연구에서 트랜스라나로 치료를 받은 환자들의 노력성 폐활량에 긍정적인 영향이 있었다는 결과를 근거로 적응증 확대를 신청했다.

트랜스라나는 보행이 가능한 환자와 보행이 불가능한 환자에서 약동학과 안전성 프로파일이 유사하며, 보행 능력을 상실했을 때 용량 조절이 필요하지 않다는 점이 확인됐다.

하지만 CHMP는 약동학이 유사하다는 것이 보행 능력을 상실한 환자에서의 효능을 보장하는 것은 아니라고 지적했다.

보행 능력을 상실한 환자는 병이 더 진행된 단계이며 근육량이 감소하기 때문에 치료 혜택이 다를 수 있다는 것이다.

PTC 측은 이러한 의견에 대해 동의하지 않는다는 뜻을 밝혔다. PTC는 2주 안에 재조사를 요청할 계획이며 새로운 조사가 약 4개월간 진행될 것이라고 내다봤다.

다만 CHMP의 부정적인 의견에도 불구하고 보행 가능한 환자가 트랜스라나로 치료를 받는 도중 보행 능력을 상실할 경우 치료를 중단할 필요가 없다는 내용이 포함되도록 유럽공공평가보고서(European Public Assessment Report)가 수정될 것이라고 한다.

PTC 테라퓨틱스의 마르시오 소우자 최고운영책임자는 “라벨 확대 절차의 결과가 실망스럽기는 하지만 트랜스라나로 치료를 받는 환자들이 보행을 못하게 된 이후에도 계속 치료를 받을 수 있게 된 점은 기쁘다”고 밝혔다.

이어 “해결되지 않은 문제를 명확히 하기 위해 CHMP와 협력할 것이며 보행 불가능 환자에서 트랜스라나의 폐 기능 개선 혜택을 입증할 수 있을 것이라고 확신한다”고 강조했다.

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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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