미국 제약회사 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 RNA 간섭(RNAi) 치료제 기보시란(Givosiran)의 승인신청을 순차 제출할 계획이라고 밝혔다.
앨나일람은 미국 식품의약국(FDA)과의 논의에 따라 ENVISION 임상 3상 시험의 중간 결과를 토대로 승인신청을 제출하는 대신 전체 결과를 기반으로 완전한 승인을 추진할 계획이라고 15일 발표했다. 기보시란은 급성 간성 포르피린증(Acute hepatic porphyria, AHP) 치료를 위해 ALAS1(Aminolevulinic acid synthase 1)을 표적으로 하는 RNAi 치료제다.
앨나일람은 FDA가 신약승인신청의 순차 제출에 동의했기 때문에 올해 안에 제출 절차를 시작한 뒤 내년 중반기까지 전체 임상 부문 자료 제출을 완료할 생각이다. 이는 기보시란의 신속 승인을 추진하지 않을 것이라는 점을 의미한다.
앨나일람은 앞서 ENVISION 임상 3상 시험의 중간 분석에서 기보시란이 임상적 이점을 예측하기 위한 대리표지자인 소변 ALA(aminolevulinic acid) 수치를 통계적으로 유의하게 감소시키는 것으로 관찰됐다고 발표한 바 있다. 중대한 이상반응 발생률은 기보시란 투여군이 22%, 위약군이 10%로 집계됐다.
앨나일람은 ENVISION 연구의 일차 평가변수인 치료 6개월 이후 연간재발률을 포함해 주요 연구 결과가 내년 초에 나올 것이라고 예상하고 있다. 앨나일람은 미국 외에 다른 모든 국가에서도 임상 3상 시험의 전체 결과를 토대로 판매허가신청을 제출할 계획이다.
앨나일람의 기보시란 프로그램 책임자인 에이킨 에키닉 박사는 “AHP는 파괴적인 질환이며 자사의 목표는 AHP 환자들의 미충족 수요를 해결하는데 도움을 주는 것이다. 앞서 발표된 긍정적인 임상 1/2상 결과와 임상 3상 시험의 중간 분석 결과를 고려할 때 기보시란이 AHP 환자의 삶에 변화를 가져올 가능성이 있다는 점에 고무돼 있다”고 말했다.
이어 “FDA와의 건설적인 논의 이후 ENVISION 연구의 전체 결과를 토대로 완전 승인을 추진하기로 결정했다. 또한 FDA는 신약승인신청의 순차 제출에 동의했다. 이 제출 계획은 완전 승인을 가능한 한 빨리 획득할 수 있게 하며 다른 국가에서의 전략과 일치한다”고 덧붙였다.
