미국 식품의약국(FDA)이 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)의 유전자편집 치료제에 대한 임상 보류 조치를 해제했다.
스위스 바이오제약회사 크리스퍼 테라퓨틱스와 미국 제약회사 버텍스는 FDA가 신약 후보물질 CTX001에 대한 임상 보류를 해제했으며 임상시험 신청(IND)을 접수했다고 10일 발표했다. FDA는 지난 5월에 몇 가지 의문점을 제기하면서 임상 보류 조치를 내렸었다.
CTX001은 중증 이상혈색소증을 앓는 환자를 위한 시험 단계의 자가유래 탈체 CRISPR 유전자편집 치료제로, 적혈구에서 높은 태아형혈색소(HbF) 수치가 생산되도록 환자의 조혈모세포를 편집한다.
태아형 혈색소는 출생 때 나타나는 헤모글로빈으로 출생 이후에는 성인형 혈색소로 대체된다. 태아형 혈색소 수치 증가는 베타-지중해빈혈 환자의 수혈 필요성, 겸상적혈구병 환자의 위기를 완화할 가능성이 있다.
크리스퍼와 버텍스는 미국 외 다수의 국가들에서 베타-지중해빈혈과 겸상적혈구병에 대한 임상시험 신청이 승인된 상태라고 밝혔다.
두 회사는 올해 말에 겸상적혈구병에 대한 임상 1/2상 시험을 시작할 예정이다. 현재 유럽에서는 베타-지중해빈혈에 대한 임상 1/2상 시험의 환자 등록이 진행되고 있다.
크리스퍼와 버텍스는 2015년부터 전략적인 연구 제휴를 맺고 있다. CTX001은 공동 연구 프로그램을 통해 나온 첫 번째 치료제다. 두 회사는 CTX001과 관련된 모든 연구개발 비용과 이익을 균등하게 나눌 생각이다.
