미국 바이오제약회사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 로슈가 보체-매개성 질환 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.
아이오니스는 신약 후보물질 IONIS-FB-LRx를 보체-매개성 질환에 대한 치료제로 개발하기 위해 로슈와 새로운 제휴 계약을 체결했다고 10일 발표했다.
이 제휴에서는 B인자(Factor B)를 표적으로 삼아 광범위한 질환들을 치료할 가능성이 있는 IONIS-FB-LRx 개발을 위해 RNA 표적 치료제에 대한 아이오니스의 리더십이 활용될 것이다.
아이오니스와 로슈는 먼저 이 후보물질을 건성 연령관련 황반변성의 진행단계인 지도모양위축 환자를 위한 치료제로 개발할 계획이다. 지도모양위축 환자에 대한 임상 2상 연구는 내년 초에 시작될 예정이다.
아이오니스의 첨단 리간드 결합 안티센스(LICA) 기술이 사용된 안티센스 의약품인 IONIS-FB-LRx는 보체 내재 면역체계에 있는 핵심 단백질인 B인자 생산을 감소시킨다. B인자는 주로 간에서 생산되며 혈관계를 통해 순환한다.
이 보체 단백질은 내재 보체 연쇄반응에서 중요한 역할을 하며 건성 연령관련 황반변성을 비롯한 다수의 보체-매개성 질환 발병과 연관이 있는 것으로 알려졌다.
IONIS-FB-LRx는 54명의 건강한 자원자들을 대상으로 실시된 임상 1상 시험에서 혈장 B인자를 감소시키며, 안전하고 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.
새로운 제휴 계약에 따라 로슈는 아이오니스에게 계약금 7500만 달러를 제공하기로 했다. 또한 차후 개발, 승인, 판매 관련 이정표 도달 여부에 따라 최대 6억8400만 달러를 제공하기로 합의했다. 아이오니스는 제품이 발매될 경우 10% 후반대에서 20%대의 로열티도 받을 수 있다.
아이오니스는 건성 연령관련 황반변성에 대한 임상 2상 연구를 진행하고 이 후보물질을 다수의 희귀 신장질환에 대한 치료제로 연구할 생각이다.
로슈는 이 연구들이 완료됐을 때 IONIS-FB-LRx에 대한 라이선스를 획득할 수 있는 선택권을 갖는다. 로슈가 이 옵션을 행사할 경우 모든 전 세계적인 개발 및 상업화 활동을 담당할 것이다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고운영책임자는 “이 제휴는 IONIS-FB-LRx에 대한 상업적 참여를 최적화하면서 환자를 위한 잠재적인 이점과 성공 가능성을 극대화하도록 계획됐다"면서 "이 새로운 제휴는 헌텅턴병 환자를 위한 안티센스(antisense) 치료제인 IONIS-HTTRx에 대한 로슈와의 생산적인 관계를 기반으로 이뤄진 것”이라고 설명했다.
이어 “자사의 안티센스 기술은 임상시험에서 처음으로 B인자를 강력하고 용량-의존적이며 지속적으로 감소시키는 것으로 입증됐다"며 "현재 적절한 치료옵션이 없는 환자를 위해 IONIS-FB-LRx를 효과적으로 개발하는데 있어 자사의 노력을 향상시킬 수 있는 망막질환 의약품 개발 및 상업화 경험이 있는 올바른 파트너사를 찾았다고 믿고 있다”고 밝혔다.
