미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-kxwh)를 혈액응고 제8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 치료제로 승인했다.
로슈는 FDA가 헴리브라를 8인자 항체가 없는 성인 및 소아 혈우병 A 환자에서 출혈 에피소드 예방 또는 발생 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법으로 승인했다고 4일 발표했다.
헴리브라는 작년에 미국에서 FDA에 의해 8인자 항체가 있는 성인 및 소아 혈우병 A 환자를 위한 일상적 예방요법으로 승인됐다.
앞서 FDA는 헴리브라를 8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 혁신치료제 및 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다.
헴리브라는 8인자 항체가 있거나 없는 혈우병 A 환자를 위해 주 1회, 2주 또는 4주마다 투여할 수 있는 유일한 피하투여용 예방요법제가 됐다.
이번 승인은 임상 3상 HAVEN 3과 HAVEN 4 연구에서 나온 긍정적인 결과를 근거로 이뤄졌다. 헴리브라 예방요법은 치료된 출혈을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났으며 임상적으로 의미 있는 출혈 조절 효과를 제공하는 것으로 입증됐다.
임상 3상 HAVEN 3 연구에서 주 1회 또는 2주마다 헴리브라 예방요법을 받은 8인자 항체가 없는 12세 이상의 청소년 및 성인 혈우병 A 환자는 예방요법을 받지 않은 환자에 비해 치료된 출혈이 각각 96%, 97% 감소한 것으로 나타났다.
또한 환자별 분석 결과 헴리브라는 표준요법인 8인자 예방요법에 비해 치료된 출혈을 68%가량 감소시키는 것으로 확인됐다.
헴리브라는 8인자 예방요법에 비해 치료된 출혈을 감소시키는 것으로 나타난 첫 의약품이다. 단일군 임상 3상 HAVEN 4 연구에서는 4주마다 헴리브라 예방요법을 받은 환자들이 임상적으로 의미 있는 출혈 조절을 경험한 것으로 관찰됐다. 임상시험 도중 가장 흔한 이상반응으로는 주사부위반응, 두통, 관절통 등이 보고됐다.
미국 미시간아동병원의 마이클 캘러헌 전문의는 “8인자 항체가 없는 혈우병 A 환자를 위한 많은 예방적 치료옵션들이 1주에 수차례 정맥주입을 통해 투여해야 한다"면서 "하지만 이 예방요법에도 불구하고 환자들은 출혈을 경험할 수 있다. 이에 따라 더 많은 치료옵션이 필요한 상황”이라고 설명했다.
이어 “헴리브라의 승인은 전체 혈우병 A 커뮤니티에게 중요한 진전을 의미하며, 이 승인을 통해 약 20년 만에 처음으로 새로운 계열의 의약품을 이용할 수 있게 됐다"면서 "헴리브라는 출혈을 감소시킬 수 있으며 주 1회, 2주 또는 4주마다 피하투여하는 새 대안을 제공한다”고 강조했다.
현재 유럽의약청도 헴리브라에 대한 판매허가 신청을 심사 중이다.
