미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 인스메드(Insmed Incorporated)의 항균제 아리케이스(Arikayce, amikacin liposome inhalation suspension)를 신속 승인했다.
인스메드는 FDA가 마이코박테리움 아비움 복합체(Mycobacterium avium complex) 폐질환 치료제 아리케이스를 치료옵션이 제한되거나 다른 대안이 없는 성인 환자를 위한 복합 항박테리아 치료요법의 일환으로 사용할 수 있도록 승인했다고 28일 발표했다.
아리케이스는 미국에서 마이코박테리움 아비움 복합체 폐질환에 승인된 최초이자 유일한 치료제다. 수중 및 토양에서 흔히 발견되는 비결핵성 마이코박테리아인 마이코박테리움 아비움 복합체로 인한 폐질환은 몸을 쇠약하게 만드는 만성 질환으로 기침, 피로, 체중감소, 도한, 호흡곤란, 객혈 등의 증상을 유발한다.
아리케이스는 미국 내에서 LPAD(Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs)라는 절차를 통해 승인된 첫 제품이다. LPAD는 미충족 수요를 가진 제한적인 사람의 심각한 또는 치명적인 감염증을 치료하는 새로운 항균제 개발을 진전시키기 위한 제도다.
FDA는 아리케이스에 대해 패스트트랙, 혁신치료제, 우선심사, 감염질환인증제품, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
FDA의 스콧 고틀리브 국장은 “현재 이용할 수 있는 항생제에 영향을 받지 않는 세균이 늘어남에 따라 항생제 내성 감염을 치료할 수 있는 신약 개발을 장려할 필요가 있다. 이는 개발을 능률화하고 이 중요한 노력에 대한 투자를 장려하는 새로운 도구를 활용해야 한다는 것을 의미한다”고 말했다.
이어 “LPAD 절차를 통해 이뤄진 이 승인은 중요한 정책적 이정표”라고 강조하면서 “미충족 의료수요를 가진 제한적인 환자집단의 심각한 또는 치명적인 감염을 치료하기 위한 항균제 개발과 승인이 더욱 촉진되기를 바란다”고 덧붙였다.
이 승인은 현재 진행 중인 임상 3상 CONVERT 연구 결과를 근거로 하고 있다. 아리케이스와 가이드라인 기반의 치료(GBT)를 병용투여받은 환자군 중 29%는 객담배양검사 결과 6개월째까지 마이코박테리아 성장이 관찰되지 않는 것으로 나타났다. 이에 비해 GBT 단독치료군 중 이 같은 환자 비율은 9%였다.
아리케이스의 처방정보에는 과민성폐렴, 기관지경련, 폐질환 악화, 객혈 등 호흡기질환 위험 증가에 관한 박스형 경고문이 포함된다. 아리케이스 투여 후 보고된 부작용으로는 발성장애, 기침, 이독성, 상기도 자극, 근골격 통증, 피로, 설사, 구역 등이 있다.
인스메드는 신속 승인 조건에 따라 정식 승인을 위한 추가적인 임상시험 설계를 위해 FDA와 논의하고 있다. 승인 상태가 유지되기 위해서는 차후 임상적 이점이 입증돼야 한다.
인스메드는 미국 내 의사들이 아리케이스를 즉시 처방할 수 있게 된다고 밝혔다. 아리케이스는 수 주 이내에 미국 내 특정 특수약국들을 통해 이용할 수 있게 될 것으로 예상되고 있다. 아리케이스는 라미라(Lamira)라는 네뷸라이저(의료용 분무기)를 통해 1일 1회 투여한다.
