스위스의 유전자 기반 의약품 전문기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 미국 재생의학 전문기업 바이어사이트(ViaCyte)가 새로운 당뇨병 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.
크리스퍼와 바이어사이트는 당뇨병을 치료하는 유전자 편집 동종이계 줄기세포 치료제를 발굴하고 개발, 상업화하기 위해 제휴를 체결했다고 17일 발표했다.
두 회사에 의하면 지난 수십 년 동안의 췌도 이식 임상 자료는 베타세포 대체 접근법이 인슐린을 필요로 하는 당뇨병 환자에게 치료적 이점을 제공할 수 있다는 것을 보여준다.
바이어사이트는 줄기세포에서 췌장 계통 세포를 만들고 이를 환자에게 안전하고 효율적으로 제공하는 접근법에 대한 선도기업이다.
바이어사이트의 주요 제품 후보인 PEC-Direct는 세포 치료제의 직접적인 혈관화를 가능하게 하는 비-면역보호 전달 장치를 이용한다.
이러한 접근법은 지속적인 이점을 제공할 수 있지만 환자의 면역체계가 이 세포를 이물질로 인식하기 때문에 거부반응을 피하기 위한 장기적인 면역억제가 필요하다.
이에 따라 PEC-Direct는 급성 합병증 위험이 높은 제1형 당뇨병 환자 중 일부를 위한 치료제로 개발되고 있다.
크리스퍼 유전자 편집은 줄기세포주 내에 있는 면역조절 유전자 편집을 통해 면역체계로부터 이식된 세포를 보호할 가능성이 있다.
크리스퍼 시스템의 속도, 특수성, 다중 효율성은 이 작업에 이상적이라고 한다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 비슷한 접근법을 동종이계 CAR-T 프로그램에 대해 시도하고 있으며 면역회피 유전자 편집에 대한 전문지식을 갖고 있다.
바이어사이트의 줄기세포 역량과 크리스퍼의 유전자편집 역량은 면역반응 없이 지속적인 효과를 제공하는 베타-세포 대체 제품 개발을 가능하게 할 수 있다.
크리스퍼와 바이어사이트는 우선 면역회피 줄기세포주를 공동으로 개발할 계획이다. 연구가 성공적으로 완료되고 제품 후보물질이 발견될 경우 후속 개발과 상업화를 공동으로 수행하기로 합의했다.
크리스퍼는 바이어사이트에게 1500만 달러를 현금 또는 주식으로 제공하기로 했으며 차후 최대 1000만 달러를 추가로 제공하기로 약속했다.
크리스퍼의 사마르스 컬카니 최고경영자는 “바이어사이트와의 제휴는 다양한 장기적인 기회를 제공할 것이라고 예상되고 있는 재생의학 분야에서 자사의 노력을 가속화할 수 있게 한다”고 말했다.
바이어사이트의 폴 레이킨드 최고경영자는 “크리스퍼 테라퓨틱스와 협력할 수 있게 돼 기쁘며 인슐린을 필요로 하는 당뇨병 환자를 위한 획기적인 치료제를 개발할 수 있을 것이라고 믿고 있다"면서 "또한 이 접근법을 다른 분야에도 응용할 수 있을 것으로 보고 있다”고 밝혔다.
