의료기관은 환자에게 적합한 약이 없거나 치료를 위해 시급하다고 판단될 경우 식품의약품안전처가 허가한 의약품 용도(적응증) 외 목적으로 약품을 처방할 수 있다. 이를 허가·신고 범위 초과 약제 사용, 다른 말로 오프라벨(Off-Label) 사용이라고 한다.
이 때 건강보험심사평가원은 의료기관이 허가나 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제(비급여 사용신청)에 대해 근거중심의학에 기초해 검토를 한 후 사용을 승인하는 업무를 한다. 항암제의 경우 일반약제와 구분해 별도의 사용승인 절차를 마련해 놓고 있다.
의료기관이 식약처 허가사항 범위를 넘어 암환자에게 항암제를 처방·투여하고자 하는 경우에는 우선 식품의약품안전처에서 지정하는 임상시험실시기관으로서 암 관련 전문의가 참여하는 다학제적위원회의 심의를 거쳐야 한다.
다학제적위원회는 ▲혈액종양내과 전문의 2명 이상 ▲혈액종양내과, 소아청소년과 전문의 1명 이상 ▲암관련 수술을 하는 외과계 전문의 2명 이상(최소한 외과 1명 포함) ▲방사선 종양학과 전문의 1명 이상 등 최소 6명으로 구성돼야 한다.
의료기관이 다학제적위원회 심의를 거쳐 항암제의 오프라벨 사용을 사전 신청하면 심사평가원은 60일 이내에 암질환심의위원회 심의를 거쳐 사용승인 여부를 통보하게 된다.
암질환심의위원회에서는 ▲의학적 타당성 ▲대체 가능성 ▲비용 효과성 등을 검토한다.
이 가운데 의학적 타당성과 관련해서는 약제의 식약처 허가사항, 외국 의약품집 등재여부, 국내 및 외국 교과서에 수록내용, 국내 및 외국 임상 진료 지침·가이드라인, 관련 학회 의견 등을 살펴보게 된다.
검토되는 임상연구논문은 근거수준이 높은 논문을 우선적으로 선택하는 것이 원칙으로, SCI(Science Citation Index) 등재 논문 중 impact factor(영향력 지수)가 3년 평균 3.0이상인 논문이 우선적으로 선택된다. 다만, 희귀암 등의 경우는 암질환심의위원회에서 의학적 근거가 있다고 인정하는 자료도 채택된다.
또한, 암질환심의위원회는 대체 가능한 치료방법 유무와 효과 등을 살피는 한편, 약제 투약비용, 추가 소요재정 등을 고려해 다른 치료방법(주로 항암화학요법)보다 의료기관이 오프라벨 사용을 신청한 항암제를 쓰는 것이 비용-효과적 측면에서 더 나은지를 종합적으로 판단한다.
심평원이 사용을 승인한 약제는 신청기관에 한해 쓸 수 있으며, 오프라벨 사용을 승인 받은 요양기관은 승인 인정일로부터 1년마다 사용내역을 제출해야 한다. 또, 해당 약제에 대한 지속 사용 여부를 통보해야 한다.
한편, 항암제의 경우 치료의 시급성 등을 고려하면 사전승인제만으로는 한계가 있다는 목소리가 꾸준히 제기됐다. 이에 당국은 지난 7월부터 허가 초과 약제 사용에 대한 사후승인제를 도입해 운영하게 됐다.
사후승인제 도입으로 식약처 허가 범위를 초과해 항암제를 쓰고자 하는 요양기관은 다른 병원 다학제적위원회에서 이미 인정된 요법일 경우에 한해 심평원의 승인 절차 없이 자체 협의 후 신고만 하면 오프라벨 사용이 가능하다. 2017년 8월 기준으로 승인된 허가초과 항암요법은 242개다.
허가초과 항암요법 사용에 대한 사후 승인 신청은 다학제적위원회 협의 후 15일 이내에 해야 한다.
사후 승인 신청을 받은 심평원은 암질환심의위원회를 통해 60일 이내에 검토를 마치고, 승인·불승인 여부를 요양기관에 통보해야 하는데, 만약 불승인 결정이 날 경우에는 그날부터 신규 환자에 대해서는 오프라벨 사용을 할 수 없다.
