미국 식품의약국(FDA)이 바이엘(Bayer)의 혈우병 A 치료제 지비(Jivi, BAY94-9027)를 승인했다.
바이엘은 FDA가 지비를 이전에 치료받은 적이 있는 12세 이상의 성인 및 청소년 혈우병 A 환자를 위한 일상적 예방요법으로 승인했다고 30일 발표했다.
지비는 단계적인 투여요법으로 허가됐다. 초기 권장되는 예방요법은 지비를 주 2회 투여하는 것이지만 5일에 1회 투여할 수도 있으며 출혈 에피소드에 따라 더 적게 또는 더 자주 투여하도록 개별적으로 조정할 수 있다. 또한 지비는 보충요법 및 수술 전후 관리 용도로도 승인됐다.
이번 승인은 PROTECT VIII라는 임상 2/3상 시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 이 연구는 중증 혈우병 A를 앓는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 실시됐으며 126명의 환자들이 연구를 완료했다.
지비는 평균 1.9년 동안 출혈 보호 효능과 안전성이 입증됐다. 지비의 내약성은 대다수의 성인 및 청소년 환자에서 양호한 것으로 확인됐다. 가장 흔한 이상반응으로는 두통, 기침, 구역, 고열 등이 보고됐다.
지비는 12세 이상의 성인 및 청소년 혈우병 A 환자에서 결핍된 8인자를 대체하는 기전을 갖고 있다. 페길화(PEGylation) 기술을 통해 17.9시간의 반감기를 갖도록 만들어졌다.
지비 같은 재조합 8인자 대체요법은 수십 년에 걸쳐 효능과 안전성이 입증됐다. 지비는 바이엘의 혈우병 포트폴리오 중에 FDA에 의해 승인된 3번째 혈우병 A 치료제다.
PROTECT VIII 연구 책임자인 미국 미네소타대학교 의학부의 마크 레딩 부교수는 “지비의 용법은 출혈 에피소드를 기반으로 투여 빈도를 조정할 수 있게 한다"면서 "지비는 치료와 개인의 생활양식을 통합하려는 환자의 수요에 대응할 수 있는 환영받는 대안”이라고 의미를 부여했다.
바이엘 제약 미국 지사 대표 카스텐 브룬은 “지비의 입증된 효능과 특수한 용법은 환자에게 중요한 이점을 제공한다”고 강조하면서 이 이점을 전 세계 환자들에게 제공할 수 있길 기대한다고 밝혔다.
바이엘은 유럽과 일본 내에서 BAY94-9027에 대한 판매 허가 신청을 제출한 상태다.
