미국 식품의약국(FDA)이 아일랜드 기반 생명공학기업 샤이어(Shire)의 유전성 혈관부종 예방적 치료제 타크자이로(Takhzyro, lanadelumab-flyo)를 승인했다.
샤이어는 FDA가 우선 심사 이후 타크자이로 주사제를 12세 이상 유전성 혈관부종 환자의 발작을 막기 위한 예방요법으로 승인했다고 23일 발표했다. 유전성 혈관부종은 여러 신체 부위에서 반복적으로 부종 발작이 발생하는 희귀 유전질환이다.
타크자이로는 유전성 혈관부종 환자에서 만성적으로 조절되지 않는 효소인 혈장 칼리크레인(kallikrein)을 억제해 발작을 막는데 도움을 주는 최초이자 유일한 단일클론항체 의약품이다.
자가투여하는 피하주사제이며 권장 초기 용법은 2주마다 300mg을 투여하는 것이다. 병이 6개월 이상 잘 조절된 환자의 경우 4주 간격으로 300mg을 투여하는 용법도 효과적인 것으로 확인됐다.
이 승인은 유전성 혈관부종에 대해 실시된 역대 최대 규모의 예방 연구인 HELP 연구를 포함해 임상시험 4건에서 나온 자료를 기반으로 이뤄졌다.
임상 3상 단계의 HELP 연구에서 2주마다 타크자이로 300mg을 투여받은 환자들은 위약군에 비해 월간 유전성 혈관부종 발작 횟수가 평균 87% 감소, 4주마다 타크자이로 300mg을 투여받은 환자들은 평균 73% 감소한 것으로 나타났다.
또한 2주마다 타크자이로 300mg을 투여받은 환자들이 위약군에 비해 중등도에서 중증의 발작을 83%가량 더 적게 경험했으며 대증요법이 필요한 발작은 87%가량 더 적게 경험한 것으로 집계됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 주사부위의 통증, 홍반, 멍 같은 주사부위반응과 상기도감염, 두통, 발진, 근육통, 어지럼증, 설사 등이 보고됐다.
샤이어 연구개발부 대표 안드레아스 부쉬 부사장은 “타크자이로의 승인을 통해 유전성 혈관부종 환자들이 발작 예방에 도움이 되며 기존 대안과 다른 작용 기전의 혁신적인 치료제를 갖게 됐다"면서 "탐색적 및 사후 분석에 따르면 2주마다 타크자이로 300mg을 6회 투여받은 환자 중 77%가 발작을 경험하지 않은 것으로 관찰됐다”고 설명했다.
샤이어는 2015년에 약 59억 달러에 미국 생명공학회사 다이액스(Dyax)를 인수하면서 타크자이로를 획득했다.
현재 샤이어는 일본 제약기업 다케다가 인수하기로 한 상태다. 인수절차는 내년에 완료될 것으로 예상되고 있다.
