미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)의 낭성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)를 생후 12개월~24개월의 영아를 위한 치료제로 승인했다.
버텍스는 FDA가 칼리데코에 반응하는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 변이를 최소 1개 이상 보유한 12~24개월의 영아 낭성 섬유증 환자에게 칼리데코를 사용할 수 있도록 허가했다고 15일 발표했다.
버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “낭성 섬유증은 출생 시부터 존재하는 만성적인 진행성 질환이며 대개 영아기 때 증상이 나타난다"면서 "이 승인을 통해 부모들과 의사들은 환자가 1살일 때 근본적인 낭성 섬유증 원인을 치료할 수 있는 의약품을 갖게 됐다”고 말했다.
이 승인은 특정 CFTR 유전자 변이 10개 중 하나를 보유하고 있는 생후 12~24개월의 영아 25명을 대상으로 진행되고 있는 임상 3상 개방표지 안전성 연구에서 나온 자료를 근거로 이뤄졌다.
이 연구에서 칼리데코의 안전성 프로파일은 이전에 실시된 다른 임상 3상 연구 결과와 비슷한 것으로 관찰됐다. 대부분의 부작용이 경미하거나 중등도 수준이었으며 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다.
연구에 참가한 환자 중 14명의 치료 전 땀 염화물 농도는 104.1 mmol/L이었다. 칼리데코 치료 24주 이후에는 33.8 mmol/L로 측정됐다. 피험자 10명은 땀 염화물 농도가 평균 73.5 mmol/L 감소했다.
이 연구 자료는 지난 6월에 유럽 낭성 섬유증 학회 컨퍼런스에서 발표됐으며 국제학술지 란셋 호흡기의학(Lancet Respiratory Medicine)에 게재됐다.
칼리데코는 이전까지 미국 내에서 이바카프토에 반응하는 CFTR 유전자 변이 38개 중 1개를 보유한 2세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인됐었다. 버텍스는 유럽의약청에도 영아 적응증 추가를 위한 신청서를 제출했다.
