미국 바이오제약기업 젬파이어 테라퓨틱스(Gemphire Therapeutics)가 소아 비알코올성 지방간질환(NAFLD)에 대한 임상 2a상 시험을 중단했다.
젬파이어는 소아 비알코올성 지방간 환자를 대상으로 주요 신약 후보물질 젬카베네(gemcabene)를 평가하기 위한 연구자 주도 개방표지 임상 2a상 시험을 감시하는 자료안전성모니터링위원회(DSMB)가 예상치 못한 문제 때문에 연구를 종료할 것을 권고했다고 10일 발표했다.
이 소아 NAFLD 시험은 올해 초에 시작됐다. 환자들은 1일 1회 용법의 젬카베네 300mg을 투여받았다. 이 연구의 일차 평가변수는 간 기능에 대한 지표인 혈청 ALT(alanine transaminase) 수치 변화였으며 이차 평가변수는 MRI-PDFF(magnetic resonance imaging – proton density fat fraction)로 측정된 간 지방증 변화였다.
젬파이어는 12주의 치료를 받은 환자 3명에 대한 자료에 따르면 3명 모두 간 지방 함량 증가와 ALT 수치 증가를 경험한 것으로 확인됐다고 전했다.
이는 질환 악화 패턴이 일관되게 나타난 것으로 오히려 위험이 높아진 것이기 때문에 연구자에 의해 예상치 못한 문제로 간주됐다. 연구자는 이 문제가 약물 때문일 가능성이 높다고 보고 있다.
이 임상시험에 등록된 환자들에 대한 젬카베네 투여는 모두 중단됐다. 자료안전성모니터링위원회는 추가적인 안전성 자료 수집을 위해 추적관찰을 계속할 것을 조언했다.
젬파이어의 스티븐 걸런스 CEO는 “환자 안전은 항상 자사의 주된 관심사”라며 “예상치 못한 사건에 대한 모든 결과를 분석하고 원인을 밝혀내기 위해 DSMB, 임상시험기관의 의사, KOL(Key Opinion Leader)과 밀접히 협력할 것”이라고 말했다.
그러면서 “지금까지 젬카베네는 25건의 임상 1상 및 임상 2상 시험을 통해 약 1200명의 성인에게 투여됐으며 약물과 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다”며 “젬카베네가 여러 심장대사질환 환자에게 효과적인 치료제가 될 잠재력이 있다고 확신하고 있고 다수의 적응증에 대한 치료제로 계속 개발할 생각이다”고 밝혔다.
젬카베네는 중성지방 수치가 높고 비알코올성 지방간염(NASH)이 있는 가족성 부분적 지방이영양증(FPL) 환자를 위한 치료제로도 평가되고 있다. 관련 임상 2a상 시험의 책임자는 연구 도중 안전성 문제가 보고된 적은 없지만 환자들을 면밀히 살펴볼 계획이다.
젬파이어는 지난 월요일에 미국 식품의약국(FDA)이 젬카베네에 대한 부분적인 임상 보류 조치를 해제하지 않기로 결정했다고 밝혔다.
FDA는 2004년에 젬카베네에 대해 부분적인 임상 보류 조치를 내린 것으로 알려졌으며 이로 인해 젬파이어는 젬카베네에 대한 임상시험을 6개월 이상 진행할 수 없는 상황이다. FDA는 젬파이어에 추가적인 동물실험을 실시할 것을 요구했다.
연속된 악재로 인해 젬파이어는 이번 주 들어 주가가 70% 이상 급락했다.
