미국 식품의약국(FDA)이 일본 제약기업 쿄와하코기린(쿄와기린)의 포텔리지오(Poteligeo, mogamulizumab-kpkc)를 희귀한 유형의 비호지킨 림프종 2개에 대한 치료제로 승인했다.
쿄와하코기린은 FDA가 포텔리지오를 1개 이상의 전신요법을 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 균상식육종(mycosis fungoides, MF) 및 세자리증후군(Sézary syndrome, SS) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 8일 발표했다.
이 승인은 균상식육종 환자에게 새 치료옵션을 제공한다. FDA가 세자리증후군에 대한 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이다.
균상식육종과 세자리증후군은 피부T세포림프종(CTCL)의 아형이다. 균상식육종은 피부T세포림프종의 50~70%를 차지하는 가장 흔한 유형으로 피부, 혈액, 림프절, 장기에 영향을 미칠 수 있으며 서서히 진행되는 림프종이다. 세자리증후군은 피부T세포림프종의 약 4%를 차지하는 더 공격적인 백혈병성 림프종이다.
포텔리지오는 피부T세포림프종을 비롯한 특정 혈액암들의 백혈병세포에서 흔히 발현되는 CC 케모카인 수용체 4(CCR4)를 표적으로 하는 인간화 단일클론항체 의약품이다.
쿄와하코기린은 POTELLIGENT라는 기술을 이용해 포텔리지오의 당사슬 구조 내 푸코스의 양을 감소시켜 항체의존성 세포독성(ADCC)을 향상시켰다고 설명했다.
이 승인은 MAVORIC(Mogamulizumab anti-CCR4 Antibody Versus ComparatOR In CTCL)라는 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다. 총 372명의 환자들이 모가물리주맙 투여군 또는 보리노스타트(vorinostat) 투여군으로 무작위배정됐다.
시험 결과 모가물리주맙 투여군의 무진행 생존기간 중앙값은 7.6개월, 보리노스타트 투여군은 3.1개월로 나타났다. 확인된 전체반응률은 각각 28%, 5%였다.
가장 흔한 부작용으로는 발진, 주입관련반응, 피로, 설사, 근골격계 통증, 상기도감염 등이 보고됐다. 포텔리지오에 관한 중대한 경고사항에는 피부 독성, 주입반응, 감염, 자가면역질환, 치료 이후 기증자의 조혈모세포 이식 시 합병증 위험 등이 포함됐다.
쿄와기린 제약개발부 대표 제프리 험프리는 “MAVORIC는 균상식육종과 세자리증후군에 대한 역대 최대 규모의 전신요법 연구였으며 모가물리주맙이 보리노스타트보다 무진행 생존기간을 연장시키는 것으로 나타났다”고 말했다.
그러면서 MAVORIC의 주요 결과를 발표해 공유하는 것이 기대된다고 덧붙였다.
FDA는 포텔리지오를 성인 균상식육종 또는 세자리증후군 환자를 위한 혁신치료제, 희귀의약품, 우선심사 대상으로 지정한 바 있다. 쿄와하코기린그룹 계열사 쿄와기린인터내셔널이 미국 내에서 포텔리지오 상업화를 담당하며 오는 4분기에 발매를 추진할 계획이다. 현재 유럽의약청도 모가물리주맙에 대한 판매허가신청을 심사 중이다.
