베링거인겔하임이 낭성 섬유증(Cystic Fibrosis)에 대한 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위해 다수의 연구기관, 제조사와 제휴를 맺었다.
베링거인겔하임은 낭성 섬유증 환자를 위한 계열 최초의 치료제를 개발하기 위해 영국 임페리얼 칼리지 런던, 옥스퍼드 대학교, 에든버러 대학교로 구성된 낭성 섬유증 유전자 치료제 컨소시엄(GTC)과 임페리얼 이노베이션스(Imperial Innovations), 옥스퍼드 바이오메디카(Oxford BioMedica)와 전 세계적인 협력관계를 구축했다고 6일 발표했다.
이 새로운 제휴에서는 낭성 섬유증에 대한 유전자 치료제를 개발하는데 있어 학계의 전문지식과 렌티바이러스 벡터 기반 치료제 제조에 관한 옥스퍼드 바이오메디카의 전문지식, 신약을 발굴하고 새로운 혁신적 치료제 개발할 수 있는 베링거인겔하임의 역량이 활용될 것이다.
낭성 섬유증은 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전질환으로 잦은 폐 감염을 유발하며 호흡 능력을 제한할 수 있다.
전 세계적으로 약 7만 명의 환자가 있는 것으로 추산되고 있다. 현재 이용할 수 있거나 개발되고 있는 치료제는 질병 진행을 지연시키는 효과만 있는 것으로 알려졌다. 또한 유전자 변이 유형에 따라 치료효과가 다른 상황이다.
이 제휴는 흡입용 제형으로 복제결함 렌티바이러스 벡터를 이용해 건강한 CFTR 유전자 카피를 폐 세포에 주입하는 새로운 접근법에 집중할 것이다.
이 방법은 유전자 전달 효율성이 높은 것으로 입증됐으며 치료효과 유지를 위한 반복 투여가 가능할 수 있다. 유전자 치료제는 모든 CFTR 유전자 돌연변이에 대응하는 광범위한 치료대안이 될 수 있다.
베링거인겔하임은 이 렌티바이러스 벡터 기반 유전자 치료제를 낭성 섬유증 치료제로 개발, 제조, 등록, 상업화하기 위해 전 세계적인 독점적 권리를 획득할 수 있는 선택권을 갖는다. 제휴 계약의 재정적인 내용은 공개되지 않았다.
베링거인겔하임 발굴연구부문 클라이브 우드 수석부사장은 “이 제휴를 통해 이 질병 분야의 주요 인재들과 힘을 합쳐 치료적 발전을 이끌어 나갈 생각이다.
호흡기질환 환자 치료법을 발전시키는 치료제를 발굴, 개발하는데 있어 자사가 보유하고 있는 선도적인 전문지식과 협력기관의 유전자 치료제 지식을 활용함으로써 더 나은 치료옵션을 간절히 기다리고 있는 환자를 위해 전례가 없는 기회를 만들어 낼 것이다”고 밝혔다.
