미국 제약기업 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)의 희귀질환 치료제 2종을 라틴아메리카에서 판매할 수 있는 권리를 획득했다.
PTC와 아이오니스 파미슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 계열사 악시아는 지난 2일 PTC가 라틴아메리카에서 악시아의 테그세디(Tegsedi, inotersen)와 웨이리브라(Waylivra, volanesorsen)를 상업화할 것이라고 발표했다.
테그세디는 유럽에서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 성인 환자의 1단계 또는 2단계 다발신경병증에 대한 치료제로 판매가 허가됐다. 미국과 캐나다에서는 신약승인신청 단계에 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 오는 10월에 최종 결정을 내릴 예정이다.
웨이리브라는 미국, 유럽, 캐나다에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자를 위한 치료제로 심사가 진행되고 있다. 최근 FDA의 자문위원회가 웨이리브라 승인을 권고한 상태이며 이달 안에 승인 여부가 결정될 것이다. 웨이리브라는 가족성 부분적 지방이영양증에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
PTC와 악시아가 맺은 계약에 따라 PTC는 라틴아메리카와 특정 카리브해 국가들에서 테그세디와 웨이리브라에 대한 독점적인 권리를 갖는다.
PTC는 악시아에게 계약금 1800만 달러를 지급하기로 했다. 또한 승인 관련 이정표에 따라 800만 달러를 추가 지급하고 순매출액에 따라 20% 중반대의 로열티를 전달하기로 합의했다. 악시아는 이러한 단계별 지급금, 로열티를 아이오니스와 나눠 갖게 된다.
PTC의 스튜어트 펠츠 최고경영자는 “이 제휴는 PTC의 전 세계적인 인프라를 활용하기 위한 전략적인 계획과 라틴아메리카 환자에게 혁신적인 치료제를 성공적으로 제공해 온 경험이 반영됐다.
테그세디와 웨이리브라의 전 세계 발매 및 상업화의 일환으로 악시아와 협력하게 돼 기쁘다”고 말했다.
악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “라틴아메리카 환자를 위한 상업적 접근성을 가속화하기 위해 PTC와 협력하기로 한 결정은 테그세디와 웨이리브라를 가능한 한 빨리 환자에게 제공하려는 노력을 보여준다”고 밝혔다.
이어 “라틴아메리카에서 PTC의 희귀질환 전문팀은 환자 확인, 의사 및 환자 교육, 지원프로그램 등을 성공적으로 진행한 바 있으며 효율적으로 시장접근권을 획득했다. PTC의 환자 중심 접근법은 자사와 잘 맞으며 이 지역의 환자에게 테그세디와 웨이리브라를 제공하는데 있어 중요할 것”이라고 덧붙였다.
