유럽 집행위원회가 지방이영양증 치료제 마이아렙타(Myalepta, metreleptin)를 승인했다.
캐나다 소재의 바이오제약기업 노벨리온 테라퓨틱스(Novelion Therapeutics)는 유럽 집행위원회가 마이아렙타를 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍 합병증 치료를 위해 식이요법과 병행하는 대체요법으로 판매를 허가했다고 31일 발표했다.
마이아렙타는 선천적 전신성 지방이영양증(Berardinelli-Seip syndrome) 또는 후천적 전신성 지방이영양증(Lawrence syndrome)이 확인된 2세 이상의 소아 및 성인 환자를 위한 치료제다.
또한 가족성 부분적 지방이영양증 또는 후천적 부분적 지방이영양증(Barraquer-Simons syndrome)이 확인됐으며 표준요법으로 대사조절에 실패한 12세 이상의 소아 및 성인 환자를 위한 치료제로도 승인됐다.
재조합 인간 렙틴 유사체인 마이아렙타는 유럽에서 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍 합병증 치료를 위해 식이요법과 병행하는 대체요법으로 승인된 최초의 치료제다.
유럽 내에서 2012년에 희귀의약품으로 지정됐으며 지난 5월 말에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)에 의해 승인이 권고된 바 있다.
이 승인은 48명의 환자를 대상으로 진행된 개방표지, 단일군 연구에서 나온 자료를 토대로 이뤄졌다.
예외적인 상황 하에 이뤄진 판매 허가에 따라 위험 최소화 조치와 함께 지방이영양증 환자에서 마이아렙타의 영향을 추가로 알아보기 위한 연구를 비롯한 허가 후 의무사항 이행이 요구될 것이다.
노벨리온의 제프 해크만 임시 최고경영자는 “유럽 내에서 마이아렙타의 승인은 전신성 및 부분적 지방이영양증 환자에게 중요한 진전이며 자사에게 중대한 이정표"라며 "환자들이 가능한 한 빨리 마이아렙타를 이용할 수 있게 하기 위해 유럽 내 규제당국, 환자단체, 의료전문가들과 밀접히 협력하고 있다”고 말했다.
영국 애든브룩스 병원의 스티븐 오라힐리 교수는 “희귀 질환인 지방이영양증은 복잡한 특성 때문에 고도로 전문화된 치료가 필요하다"면서 "지금까지 지방이영양증 환자들은 합병증을 관리하는데 있어 생활습관 변화와 인슐린 등의 의약품에 의존해야 했다”고 설명했다.
이어 “이번 이정표는 지방이영양증 치료법의 큰 변화를 의미한다. 유럽 내 환자에게 처음으로 이 질환의 근본적인 측면 중 하나에 대응하는 치료옵션을 제공할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.
메트레렙틴(metreleptin)은 미국에서 2014년에 마이아렙트(Myalept)라는 제품명으로 승인된 바 있다. 미국 내에서 마이아렙트는 부분적 지방이영양증에 대한 치료제로는 승인되지 않았다.
