미국 식품의약국(FDA)이 희귀한 부신 종양에 대한 최초의 치료제를 승인했다.
미국 프로제닉스 파마슈티컬스(Progenics Pharmaceuticals)는 FDA가 아제드라(Azedra, iobenguane I 131) 정맥주사제에 대한 신약승인신청을 승인했다고 30일 발표했다.
아제드라는 절제불가능하고 전신 항암치료가 필요한 12세 이상의 소아 및 성인 국소 진행성 또는 전이성 갈색세포종 및 부신경절종 환자를 위한 방사성 의약품이다.
이 적응증에 승인된 최초이자 유일한 치료제이며 FDA에 의해 혁신치료제, 우선심사 대상, 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
갈색세포종 및 부신경절종은 부신 내 및 주변 세포에서 발생하는 신경내분비 종양이다. 이 종양은 종종 높은 호르몬 수치를 분비하며 치명적인 고혈압, 심부전, 뇌졸중 등을 유발할 수 있다. 전이성 갈색세포종 및 부신경절종은 예후가 나쁘고 절제불가능한 질환을 야기한다.
이번 승인은 FDA의 특정임상계획평가(SPA)에 따라 진행된 임상 2상 개방표지, 다기관 임상시험의 자료를 토대로 이뤄졌다. 최종 결과에 의하면 평가 가능한 환자 68명 중 25%에 해당하는 17명이 최소 6개월 동안 모든 항고혈압 의약품 사용을 50% 이상 줄인 것으로 나타났다.
또한 전체 종양 반응률이 22%로 집계됐으며 이 중 53%는 6개월 이상 지속적인 종양 반응을 경험한 것으로 관찰됐다.
아제드라는 방사선 노출, 골수질환, 골수억제 및 이차성 악성종양, 갑상선기능저하증, 혈압 상승, 신장 독성, 폐렴, 태아 독성, 불임 등의 부작용을 유발할 가능성이 있는 것으로 알려졌다.
FDA 우수종양학센터 책임자 리처드 파즈두어는 “이 초희귀 암을 앓는 환자는 수술 또는 국소 치료제를 통해 치료를 받을 수 있지만 고혈압 같은 종양 관련 증상을 경험하는 환자에게 효과적인 전신 치료제는 없었다”고 설명했다.
프로제닉스의 마크 베이커 최고경영자는 “아제드라는 의사와 환자에게 새 치료대안을 제공한다”고 말하며 “일부 환자에서 혈압약 필요성을 줄이고 종양 크기를 감소시키는 것으로 나타났다”고 강조했다.
