바이오젠과 에자이의 알츠하이머병 치료제 후보물질 BAN2401이 임상시험에서 인지기능 감퇴를 위약 대비 30%가량 지연시키는 것으로 나타났다.
로이터통신은 바이오젠과 에자이가 국제알츠하이머협회 컨퍼런스에서 초기 단계 알츠하이머병 환자를 대상으로 실시된 중간 단계 임상시험 결과를 발표했다고 전했다.
이 연구에서 가장 높은 용량의 BAN2401로 치료받은 환자들은 위약을 투여받은 환자들에 비해 ADCOMS 평가 척도로 측정된 인지기능 감퇴가 치료 18개월 째 30%가량 지연된 것으로 관찰됐다.
두 번째로 높은 용량의 BAN2401을 투여받은 환자군에서도 유익성이 나타나기는 했지만 통계적으로 유의한 수준은 아니었다고 한다.
전통적인 인지 평가척도인 ADAS-cog를 이용했을 때는 가장 높은 용량의 BAN2401이 환자의 인지 감퇴를 위약 대비 47%가량 지연시킨 것으로 분석됐다.
알츠하이머 치료제 개발 재단의 하워드 필릿 최고과학책임자는 ADAS-cog 척도를 이용했을 때 인지 감퇴가 30% 지연된 것으로 나타날 경우 임상적으로 의미 있는 것으로 해석된다고 설명했다.
연구자들은 모든 BAN2401 투여군에서 용량 의존적이고 통계적으로 유의한 아밀로이드 플라크 감소 효과가 관찰됐다고 밝혔다.
이와 관련해 미국 메이오클리닉의 로널드 피터슨 박사는 뇌 내 베타 아밀로이드 단백질의 축적을 감소시켰을 때 알츠하이머병 진행을 중단시킬 수 있다는 이론에 대한 열기가 일부 되살아 날 수 있다고 말했다.
BAN2401 임상시험은 뇌 내 베타 아밀로이드가 확인된 초기 알츠하이머병 환자 856명을 대상으로 실시됐다. 5개 용량이 시험됐으며 가장 높은 용량인 10mg/kg을 격주로 투여받은 환자는 161명이었다.
하지만 이러한 임상시험 결과에도 불구하고 발표 이후 두 회사의 주가가 급락했다. 바이오젠의 주가는 11%가량 하락, 에자이의 주가는 16%가량 하락했다.
주요 우려사항 중 하나로 안전성 문제가 지적됐다. 미국 외 국가의 규제당국 중 일부는 APOE4라는 유전자 변이를 보유한 초기 단계 알츠하이머병 환자들이 가장 높은 용량의 약물을 투여받지 못하게 한 것으로 알려졌다.
이는 이전 임상시험 도중 이러한 환자군에서 뇌 종창 부작용 발생 위험이 높은 것으로 관찰됐기 때문이다. 이에 따라 가장 높은 용량 코호트에 속해있던 26명이 낮은 용량 그룹으로 재배정됐다.
애널리스트들은 바이오젠과의 전화회담에서 이러한 불균형이 연구 결과를 교란시켰을 수 있는지에 대해 질문한 것으로 전해졌다.
바이오젠의 알프레드 샌드록 최고의학책임자는 이 문제를 검토하기 위한 하위그룹 분석이 진행 중이라고 답했다.
두 회사는 긍정적인 연구 결과를 확인하기 위한 더 큰 규모의 후기단계 임상시험을 계획 중이다.
