미국 식품의약국(FDA)이 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 팁소보(Tibsovo, ivosidenib)를 특정 유전자 변이를 가진 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로 승인했다.
미국 바이오제약기업 아지오스는 FDA가 팁소보를 감수성 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1) 변이가 확인된 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 20일 발표했다.
팁소보는 IDH1 효소에 대한 경구용 표적억제제로 IDH1 변이가 있는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 위해 FDA가 승인한 최초이자 유일한 치료제다.
급성 골수성 백혈병 환자 중 약 6~10% 환자는 변이된 IDH1 효소가 정상 조혈모세포 분화를 억제하면서 급성 백혈병이 발생한다.
아지오스의 데이비드 쉔케인 최고경영자는 “팁소보 승인은 전통적인 화학요법과 근본적으로 다른 새 치료대안을 기다리고 있는 IDH1 변이 급성 골수성 백혈병 환자와 자사에게 매우 흥미로운 이정표이다”고 강조했다.
쉔케인에 의하면 팁소보는 아지오스가 완전히 소유한 첫 의약품이며 회사의 연구 플랫폼을 통해 개발돼 승인된 두 번째 의약품이다.
미국 텍사스대학교 MD 앤더슨 암 센터 백혈병 부문 하콥 칸타지안 교수는 “임상 연구에서 팁소보 단독요법은 강력하고 지속적인 반응을 이끌어내고 수혈 비의존 상태에 도달 및 유지할 수 있도록 돕는 것으로 입증됐다”고 설명했다.
이어 “IDH 억제제는 IDH 변이가 있는 AML 환자를 위한 새로운 계열의 비세포독성 표적치료제”라고 부연했다.
이 승인은 애보트 RealTime IDH1 검사를 통해 IDH1 변이가 확인된 R/R AML 성인 환자 174명이 등록된 개방표지, 단일군 임상시험에서 나온 자료를 근거로 이뤄졌다.
이 연구에서 완전관해(CR) 비율은 24.7%, 부분적인 혈액학적 개선을 동반한 완전관해(CRh) 비율은 8%로 나타났다. CR+CRh의 지속기간 중앙값은 8.2개월이었다.
또한 적혈구 및 혈소판 수혈을 받아야 했던 환자 110명 중 41명(37.3%)은 기준일로부터 56일 동안 적혈구 및 혈소판 수혈 비의존 상태가 된 것으로 관찰됐다. 수혈 비의존 상태였던 64명 중 38명(59.4%)은 수혈 비의존 상태가 유지된 것으로 확인됐다.
로이터의 보도에 따르면 쉔케인 최고경영자는 미국 내에서 48시간 안에 팁소보를 발매할 계획이라고 밝혔다.
이 의약품 정보에는 치료하지 않을 경우 치명적일 수 있는 분화 증후군 위험에 대한 박스형 경고문이 삽입될 예정이다. 이외에도 QT 연장, 길랑-바레 증후군 발생 위험에 대한 경고문이 표기된다.
