미국 바이오제약기업 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 유전자 치료제 전문 생명공학기업 애질리스 바이오테라퓨틱스(Agilis Biotherapeutics)를 인수했다.
PTC 테라퓨틱스는 중추신경계에 영향을 미치는 희귀한 단일유전성 질환에 대한 혁신적인 유전자 치료제 플랫폼을 개발 중인 애질리스를 인수합병하는 계약을 체결했다고 19일 발표했다.
합병 계약에 따라 PTC는 5000만 달러의 현금과 약 1억5000만 달러 상당의 보통주를 지급할 예정이다.
또한 향후 2년 동안 개발 성과에 따라 6000만 달러를 지급하기로 했으며 가장 개발이 진전된 프로그램 3건의 승인 신청과 관련된 성공 기반 성과금 5억3500만 달러, 상업적 이정표와 관련된 성과금 1억5000만 달러 등을 추가 지급하기로 합의했다.
애질리스의 주요 유전자 치료제 후보물질은 방향족 L-아미노산 탈카복실화 효소(Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase, AADC) 결핍증에 대한 유망한 임상 자료가 나온 GT-AADC다.
AADC 결핍증은 도파 탈카복실화 효소 유전자 변이로 인해 AADC 효소가 감소해 발생하는 희귀 중추신경계 질환이다. 현재 이 질환의 근본적인 원인에 대한 치료대안은 없는 실정이다.
중증 AADC 결핍증 환자 18명이 등록된 전향적 임상 연구 2건의 결과에 따르면 GT-AADC를 투여받은 환자군에서 새로운 도파민 생산이 나타났다.
또한 운동 발달 이정표 도달 및 운동 기능과 인지 척도 면에서 개선이 관찰됐다. 2010년에 시작된 임상시험에서는 지속적인 임상적 효과에 대한 증거가 나왔다고 한다. PTC는 내년에 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.
이외에도 애질리스의 제품 파이프라인에는 프리드리히 운동실조증에 대한 유전자 치료제 후보물질이 포함돼 있다. 이 치료제의 경우 내년에 임상시험계획(IND)이 신청될 것이다. 애질리스는 엔젤만 증후군을 비롯한 중추신경계 질환 치료를 위한 유전자 치료제 프로그램 2건도 진행 중이다.
PTC 테라퓨틱스의 스튜어트 펠츠 최고경영자는 “유전자 치료제 플랫폼의 추가는 PTC를 변화시키며 희귀질환 치료 분야에서 선도기업이 된다는 회사의 비전과 일치한다”고 말했다
이어 “애질리스의 AADC 프로그램에서 나타난 임상 결과에 깊은 인상을 받았으며 이 치료제를 환자에게 신속하게 제공할 수 있는 가능성에 흥분하고 있다"면서 "향후 2년 동안 프리드리히 운동실조증과 엔젤만 증후군에 대한 프로그램을 임상 단계로 진행하는 것이 기대된다”고 밝혔다.
인수 절차는 올해 3분기 안에 완료될 것으로 예상되고 있다.
