미국 제약회사 화이자(Pfizer)가 혈우병 B 유전자 치료제에 대한 임상 3상 프로그램을 시작했다.
화이자와 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 9인자 대체요법의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 단계의 도입부 연구를 시작했다고 16일 발표했다.
도입부 연구에서 나오는 9인자 예방요법의 효능 자료는 혈우병 B에 대한 유전자 치료제 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)의 평가를 위한 다음 임상 3상 파트에서 피험자 내 대조그룹으로 활용될 예정이다.
이 임상 3상 연구의 중재 부분에는 도입부 연구에서 최소 6개월 이상의 치료를 완료한 환자들이 등록될 예정이다. 피다나코진 엘라파보벡은 이전에 SPK-9001 및 PF-06838435라는 명칭으로 알려진 이 유전자 치료제의 정식 성분명이다.
화이자는 스파크 테라퓨틱스의 혈우병 B 유전자 치료제 프로그램에 대한 책임을 이양받음에 따라 임상 3상 프로그램을 시작했다고 밝혔다. 피다나코진 엘라파보벡은 생체 조작된 아데노연관바이러스 캡시드와 고활성 인간 9응고인자 유전자가 포함된 새로운 시험단계의 벡터(vector) 치료제다.
화이자 글로벌제품개발부 희귀질환부문 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤 수석부사장은 현재까지의 자료에 의하면 이 유전자 치료제가 1회 투여용 치료옵션으로서 엄청난 가능성을 지니고 있는 것으로 파악되고 있다고 설명했다. 이어 스파크에 의해 이뤄진 진전을 계속 이어나가는 것이 기대된다고 덧붙였다.
화이자와 스파크는 지난 5월에 피다나코진 엘라파보벡을 중증 또는 중등도 중증의 혈우병 B 치료제로 평가하기 위해 진행 중인 임상 1/2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한 바 있다. 지난 5월 7일 기준으로 이 유전자 치료제를 투여받은 환자 15명 모두 일상적인 9인자 농축제제 주입을 중단했으며 중대한 이상반응 또는 혈전증 사건은 보고되지 않은 것으로 확인됐다.
화이자와 스파크는 2014년 12월에 혈우병 B 유전자 치료제 프로그램에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 화이자는 이 프로그램에서 나온 모든 제품에 대한 임상시험과 승인 관련 활동, 제조 및 상업화를 단독으로 진행할 계획이다.
