미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 3상 시험 승인을 받은 코오롱티슈진의 다음 목표로 오는 2021년 FDA 품목허가 신청이었다.
코오롱티슈진 이우석 대표이사는 10일 서울 마곡 코오롱One&Only타워에서 기자간담회를 열고, 美 임상 3상 시료 사용 승인에 따른 임상계획 및 상업화 일정 등을 구체적인 계획에 대해 설명했다. 코오롱티슈진은 아시아를 제외한 인보사의 글로벌 판권을 보유한 미국 내 법인이다.
앞서 코오롱티슈진이 개발한 세계 최초 골관절염 치료제 ‘인보사(Invossa)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시료 사용 허가(CMC 승인)를 받아 미국에서 본격적인 임상 3상 시험에 들어간다.
이우석 대표는 인보사의 美 FDA 임상 3상 시료사용 승인에 따라 “오는 2021년 품목 허가 신청을 목표로 9~10월 경에 첫 환자에 대한 투약을 개시할 것”이라며 “우리의 목표는 인보사가 글로벌 골관절염 치료제 시장에서 ‘게임 체인저(Game Changer)’가 되는 것”이라고 밝혔다.
이날 간담회에서 이 대표는 앞으로 진행될 임상 3상 계획을 공개했다.
2018년 9~10월부터 2021년 8~9월까지 3년간 미국 내 주요거점 60개 병원에서 임상 환자 1020명을 대상으로 본격적인 인보사 투약 및 관찰을 진행한다. 이후 2021년 4분기까지 임상 자료 분석을 끝낸 뒤, FDA에 품목허가(BLA)를 신청할 계획이다.
코오롱 티슈진은 美 임상 3상에서는 대상환자군을 대폭 확대하고 검증 기간도 2배로 늘려 구조개선까지 포함한 광범위한 효과 입증을 목표로 하고 있다. 임상 대상 환자도 인공치환수술 전단계인 중증도환자(K&L Grade3)를 대상으로 한 국내와는 달리, 경증환자(K&L Grade 2)로 까지 넓혀 구조개선 확인이 보다 용이할 것으로 기대하고 있다.
이 대표는 “이를 통한 글로벌 혁신 의약품(First in class)으로서 차별화된 시장 선점 효과를 거둘 것”이라고 전했다.
무엇보다 이번 글로벌 임상 3상 시험이 주목받는 건 인보사가 세계 최초로 ‘근본적 치료제(DMOAD)’로 인정받을 수 있을지 평가하는 중요한 분기점이라는 점이다.
근본적 골관절염 치료제(Disease Modifying OestoArthritis Drugs)는 관절의 통증완화 및 기능 개선 효과가 있으며 구조적 질병 진행을 억제하는 치료제를 말하는데, 현재까지 골관절염을 근본적으로 치료할 수 있다고 인정받은 치료제는 없는 상황이다.
인보사는 국내 임상 3상에서 159명의 환자를 대상으로 1년 동안 임상을 진행, 현저한 통증완화 기능 개선 효과를 입증해 지난해 7월 신약 품목 허가를 받았지만, 통증 완화와 기능성 개선 등만 인정받았고 근본적인 증상을 개선할 수 있다는 임상시험 결과는 내놓지 못했다.
이우석 대표는 “이번 임상을 통해 인보사의 통증 완화 및 기능 개선 효과뿐 아니라 관절 구조개선을 포함한 근본적 치료제(DMOAD)로서의 가치를 입증받도록 하겠다”고 강조했다.
또한 업계에서는 2030년 전세계 노령인구가 14억명에 이르는 등 노령화 추세에 따라 골관절염 치료제 시장도 더욱 확대될 것으로 보고 있다.
미 시장조사 전문기관 L.E.K의 최근 리포트는 전세계 골관절염 치료제의 시장규모를 400억~500억달러에 이를 것으로 추산하고 있으며 인보사가 최고 판매율 기준으로 매출 100억달러 이상이 가능할 것으로 내다봤다.
인보사가 미 FDA로부터 한국과 같이 통증 및 기능개선 신약으로만 인정받을 경우에도 32억 달러의 매출이 가능하며 여기에 DMOAD 획득시 22억달러의 추가 매출이 가능해 연간 55억 달러 매출이 일어날 것으로 보고 있다. 현재 미국 시장은 전세계 의약품 시장의 50%를 차지하고 있으며, 유럽 25%, 일본 10% 기타 다른 지역 15% 점유율을 보이고 있다.
이 대표는 “인보사 국내 품목허가 1년을 맞아 국내 투약 환자들이 7개월 만에 1000명을 넘어서고 그 후 2개월 만에 15000명을 넘어섰다”며 “국내 블록버스터 신약으로서 확고하게 자리잡아가고 있다”고 평가했다.
현재 서울대병원, 세브란스병원, 삼성서울병원 등 국내 메이저 병원을 포함한 101개 종합병원 중 79개 종합병원에서 시술이 가능하며 인보사를 투약할 수 있는 유전자치료기관도 초기엔 80여개였으나 현재 695개에 이르고 있다.
코오롱생명과학은 국내에서 인보사의 투약 대상을 중등도 환자군 뿐만 아니라 경증 환자군까지로 확대하기 위해 146명의 환자를 대상으로 16개 병원에서 2020년까지 임상을 진행할 예정으로 현재 2명의 환자에게 이미 투약이 이뤄졌다고 밝혔다.
임상이 마무리되면 골관절염으로 고통받는 270만명의 환자들 중 약 180만명 이상의 환자가 인보사의 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대된다는 소식이다.
국내를 넘어 아시아 시장으로의 진출도 활발해지고 있는데, 지난 7월 홍콩마카오에 약 170억원, 몽골에 약 100억원 대 예상 매출 규모의 수출계약을 체결한 데 이어 사우디아라비아 및 UAE에 인보사를 공급하는 계약을 체결했다.
이에 코오롱생명과학은 2014년 연간 1만 도즈 생산력을 갖춘 공장을 완공한 데 이어 2021년까지 생산량을 10만 도즈로 늘릴 계획이다.
이 대표는 “국내 유전자치료제 1호인 인보사의 미국 임상3상 돌입은 글로벌 블록버스터로서 인보사의 가능성을 열어준 일”이라며 “기업을 넘어 국가적 차원에서도 의미가 있는 바이오신약 개발에 더욱 주력하겠다”고 덧붙였다.
