미국 제약기업 바이오젠(Biogen)과 일본의 에자이(Eisai)가 알츠하이머병 치료제에 대한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.
에자이와 바이오젠은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 항-아밀로이드 베타 프록토피브릴(protofibril) 항체 BAN2401을 평가하기 위해 진행된 임상 2상 연구에서 18개월째에 긍정적인 주요 결과가 나왔다고 5일 발표했다.
이 연구에서는 알츠하이머병 종합점수(Alzheimer’s Disease Composite Score, ADCOMS)를 통해 측정된 질병 진행 수준과 아밀로이드 PET를 이용해 측정된 뇌 내 아밀로이드 베타 감소 면에서 통계적으로 유의한 결과가 나타났다.
Study 201(NCT01767311)라는 이 연구는 알츠하이머병으로 인해 경도인지장애(mild cognitive impairment)가 있거나 경증 알츠하이머성 치매로 확인된 환자 856명을 대상으로 실시됐다.
ADCOMS에는 초기 알츠하이머병 증상을 정밀하게 파악하기 위해 ADAS-Cog, CDR-SB, MMSE 같은 평가척도들의 항목이 포함됐다.
최종 분석 결과에 따르면 가장 높은 용량인 10mg/kg을 격주로 투여받은 환자군에서 치료 18개월 이후 환자들의 질병 진행이 통계적으로 유의하게 지연된 것으로 입증됐다.
아밀로이드 PET 분석 결과 또한 유의한 수준이었다. PET 결과 및 임상 평가변수 면에서 용량-의존적인 변화가 관찰됐으며 가장 높은 용량의 BAN2401은 빠르면 6개월째부터 유의한 임상적 이점을 제공하는 것으로 나타났다.
BAN2401은 18개월까지의 내약성 프로파일이 양호한 것으로 확인됐다. 가장 흔한 치료 후 이상반응으로는 주입관련반응, 아밀로이드 관련 영상 이상이 보고됐다. 자세한 연구 결과는 차후 학술대회에서 발표될 것이다.
에자이 신경계사업부 린 크레이머 최고임상책임자 및 최고의학책임자는 “이 연구는 18개월째 성공적으로 통계상의 유의한 결과가 나온 최초의 후기단계 항-아밀로이드 항체 연구이며 아밀로이드 가설을 뒷받침한다"고 강조했다.
이어 “이 매우 고무적인 결과에 대해 규제당국들과 논의해 최적의 경로를 정할 것”이며 “BAN2401을 가능한 한 빨리 환자, 의료전문가에게 전달하기 위해 계속 노력할 것”이라고 덧붙였다.
바이오젠의 알프레드 샌드록 최고의학책임자는 “이 무서운 질환을 앓는 사람에게 의미 있는 질병조절 치료제를 제공할 수 있는 것으로 확인돼 기쁘면서 겸허한 마음이 든다”고 말했다.
그러면서 이 18개월 자료는 알츠하이머병 환자를 위한 잠재적인 치료대안을 연구하는데 있어 중요한 통찰을 제공하며 신경퇴행성질환이 완전히 치료 불가능하지는 않다는 것을 보여준다고 부연했다.
에자이와 바이오젠은 앞서 작년 12월에 신속한 임상 3상 개발 단계로의 진입을 위해 설계된 일차 결과 지표가 달성되지 않았다고 발표한 바 있다.
이후 18개월째 전통적인 통계적 방법을 이용해 이뤄진 최종 분석에서는 가장 높은 용량으로 치료를 받은 환자군의 질병 진행이 유의하게 지연된 것으로 확인된 것이다.
두 회사는 이 연구가 이 약물의 효능 또는 안전성에 대한 결론을 제시하는 것은 아니라며 이러한 시험단계 후보물질이 성공적으로 개발이 완료돼 승인될 것이라는 보장은 없다고 덧붙였다. 그럼에도 불구하고 이 발표 이후 에자이와 바이오젠은 주가가 높은 상승세를 타고 있다.
