미국 바이오제약기업 인사이트(Incyte Corporation)는 룩소리티닙(Ruxolitinib, 자카비)이 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 환자에게 효과적인 것으로 나타났다고 발표했다.
인사이트는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(GVHD) 환자를 위한 치료법으로 룩소리티닙과 스테로이드제(corticosteroid) 병용요법을 평가하기 위해 진행되고 있는 임상 2상 REACH1 연구의 주요 결과를 21일 공개했다.
GVHD는 동종이계 이식 이후 발생할 수 있으며 이식 수혜자에서 이환율 및 사망률의 주요 원인이다. 이식된 골수 또는 말초혈액조혈모세포가 수혜자의 신체를 공격하는 질환이며 급성과 만성의 두 가지 종류가 있다.
REACH1 연구에서는 치료 28일째 전체 반응률(ORR)이 55%로 입증돼 일차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.
또한 연구 도중 반응에 도달한 전체 환자 비율인 최고 반응률은 73%로 관찰됐다. 가장 흔한 치료 후 이상반응으로는 빈혈, 혈소판 감소증, 호중구 감소증 등이 보고됐다.
인사이트는 이러한 REACH1 자료를 토대로 올해 3분기 안에 미국 식품의약국(FDA)에 보충적 신약승인신청을 제출할 계획이다. REACH1 연구의 전체 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.
인사이트의 스티븐 스타인 최고의학책임자는 “REACH1 연구 결과는 룩소리티닙이 스테로이드 불응성 급성 GVHD가 발생한 동종이계 이식 환자의 결과를 의미 있게 개선시킬 수 있으며, JAK 억제제가 파괴적일 수 있는 이 질환에 대한 치료법을 발전시킬 수 있다는 것을 보여준다”고 설명했다.
룩소리티닙은 JAK1/JAK2 억제제로 진성 적혈구증가증과 골수섬유화증에 대한 치료제로 승인됐다. 미국에서는 인사이트에 의해 자카피(Jakafi)라는 제품명으로 판매되고 있으며 미국 외 국가에서는 노바티스에 의해 자카비(Jakavi)라는 제품명으로 판매되고 있다.
FDA는 룩소리티닙을 스테로이드 불응성 급성 GVHD에 대한 혁신치료제 및 희귀의약품으로 지정한 상태다.
