미국 바이오제약기업 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)가 미국 식품의약국(FDA)에 새로운 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 치료제의 승인을 신청했다.
알렉시온은 장기지속형 C5 저해제인 ALXN1210에 대한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 희귀질환 우선심사 바우처를 사용해 제출했다고 19일 발표했다.
우선 심사 바우처 사용에 따라 이 신청에 대한 FDA의 심사기간은 8개월로 단축될 예정이다. FDA의 표준 심사기간은 12개월이다.
이 승인 신청은 440명 이상의 환자를 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 PNH 연구인 임상 3상 시험 2건에서 나온 자료를 기반으로 이뤄졌다. 두 연구는 보체 저해제로 치료받은 적이 없는 환자, 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)로 안정된 치료를 받다가 ALXN1210로 치료제를 바꾼 환자 등을 대상으로 진행됐다.
시험 결과 ALXN1210을 8주마다 투여하는 요법은 솔리리스를 2주마다 투여하는 요법에 비해 비열등한 것으로 입증됐다. 돌발성 용혈을 포함해 모든 평가변수에서 수치상의 개선이 관찰됐으며 첫 주입 후 26주의 치료기간 동안 일관된 C5 억제가 확인됐다. ALXN1210과 솔리리스의 안전성 프로파일도 큰 차이는 없는 것으로 나타났다.
알렉시온 연구개발부 대표 존 오를로프 부사장은 “이번 첫 승인 신청은 ALXN1210이 PNH 환자를 위한 새로운 표준요법으로 자리매김하는데 중요한 진전”이라고 말했다. 이어 “신속한 심사를 돕기 위해 FDA와 협력하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.
알렉시온은 ALXN1210 승인 신청을 유럽에서 올해 중반기, 일본에서는 올해 하반기에 제출할 계획이다. ALXN1210은 미국과 유럽에서 PNH에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.
