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사렙타, DMD 유전자치료제 초기임상결과 긍정적
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사렙타, DMD 유전자치료제 초기임상결과 긍정적
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.06.20 06:04
  • 댓글 0
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예비 연구결과 발표...주가 급등

미국 바이오제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제에 대한 초기 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.

사렙타는 마이크로-디스트로핀(Micro-dystrophin) 유전자 치료제에 대한 임상 1/2a상 시험에 등록된 첫 환자 3명에서 긍정적인 예비 결과가 나왔다고 19일 밝혔다.

사렙타에 의하면 치료 후 생검 결과 사렙타의 측정 방식을 사용했을 때 모든 환자의 근육에서 정상 수치 대비 약 38.2%의 마이크로-디스트로핀 발현이 확인됐다.

또한 60일째 모든 환자의 혈청 크레아틴 키나아제(Creatine kinase) 수치가 평균 87%가량 크게 감소한 것으로 나타났다.

크레아틴 키나아제는 근육 손상과 연관이 있는 효소로 듀센형 근이영양증 환자들은 일관되게 이 수치가 높게 나온다. 이 때문에 크레아틴 키나아제 수치 상승은 듀센형 근이영양증에 대한 예비 진단도구로 사용되기도 한다. 연구 도중 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다.

연구책임자인 제리 멘델 박사는 “크레아틴 키나아제 수치를 급격히 감소시키고 상당한 수준의 디스트로핀 수치를 만들 수 있는 치료법을 49년 경력 동안 기다려왔다”고 말했다.

이어 “아직 초기 단계의 예비 자료이기는 하지만 이러한 결과가 계속 지속되고 다른 환자들에서도 확인될 경우 전례가 없는 DMD 치료법의 발전을 가져올 것”이라고 강조했다.

사렙타는 희귀한 유전질환인 듀센형 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 개발 중인 기업 중 하나다. 로이터통신의 보도에 의하면 애널리스트들은 사렙타가 이 유전자 치료제 개발을 성공적으로 진행할 경우 DMD 시장에서 선두기업이 될 수 있을 것이라고 전망했다.

이 발표 이후 사렙타의 주가는 35% 이상 급등했다. 이와 동시에 솔리드 바이오(Solid Biosciences)를 비롯해 유전자 치료제를 개발 중인 다른 기업들의 주가도 상승세를 보이고 있다.  


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