의문사항 해결돼...내년에 중간 결과 발표
미국 식품의약국(FDA)이 솔리드 바이오사이언시스(Solid Biosciences)의 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 후보물질에 대한 임상시험 보류 처분을 해제했다.
미국 생명과학기업 솔리드는 FDA가 마이크로디스트로핀 유전자 치료제 SGT-001에 대한 임상 1/2상 시험인 IGNITE DMD에 대한 임상 보류를 해제했다고 18일 발표했다.
솔리드에 의하면 FDA는 통지서에서 보류와 관련된 모든 의문사항이 만족스럽게 해결됐다고 밝혔다. 솔리드는 임상시험 활동을 재개할 것이며 가능한 한 빨리 환자 등록을 다시 시작할 계획이라고 전했다.
FDA는 첫 환자에 대한 SGT-001 투여 이후 중대한 이상반응이 보고되면서 IGNITE DMD 임상시험을 보류시켰다. 첫 환자에서는 혈소판 수 감소가 나타난 이후 적혈구 수 감소, 일시적인 신장 부전, 보체 활성화 증거 등이 나온 것으로 알려졌다. 이 환자는 표준요법을 받은 이후 안정된 상태라고 한다.
솔리드는 임상 보류 해제의 일환으로 연구 프로토콜을 수정하기로 했다. 또한 IGNITE DMD 중간 분석의 첫 자료가 내년 하반기에 나올 것이라고 덧붙였다.
솔리드의 일란 가놋 최고경영자는 “SGT-001이 연령이나 질병 단계에 관계없이 DMD 환자에게 상당한 도움이 될 것이라고 믿고 있다”고 말했다.
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