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PTC-로슈, 척수성 근위축 치료제 연구결과 긍정적
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PTC-로슈, 척수성 근위축 치료제 연구결과 긍정적
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.06.19 06:07
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발달 점수 개선 관찰...고무적 결과

미국 제약기업 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)와 로슈가 제휴를 맺고 개발 중인 척수성 근위축(Spinal Muscular Atrophy) 치료제 후보물질 리스디플람(risdiplam, RG7916)이 임상시험에서 긍정적인 효과를 보였다.

PTC 테라퓨틱스는 지난 16일 제1형 척수성 근위축의 영아를 대상으로 리스디플람을 평가하기 위해 실시된 FIREFISH 연구에서 나온 중간 임상 자료를 발표했다

. 척수성 근위축은 척수 내 운동 신경세포 발달에 필요한 단백질 생산과 관련된 유전자의 결실 또는 결함으로 인해 발생하는 유전적인 신경근육질환으로 근쇠약을 유발한다.

FIREFISH 연구 Part 1에서는 치료 전과 비교했을 때 182일째 CHOP-INTEND(The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) 점수가 4점 이상 증가한 영아 비율이 90% 이상인 것으로 나타났다. CHOP-INTEND는 1형 척수성 근위축 환자의 운동 이정표 발달을 측정하기 위한 검사다.

이 연구에서 영아 환자들의 CHOP-INTEND 점수는 56일째 평균 5.5점 증가, 119일째 평균 12.5점 증가, 182일째 평균 14점 증가한 것으로 분석됐다. 치료 전과 비교했을 때 4점 이상 증가한 환자 비율은 56일째 75%, 119일째 94%, 182일째 91%로 집계됐다.

리스디플람은 내약성이 양호한 것으로 관찰됐으며 약물 관련 안전성 문제로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다. 또한 연구 시작 이후 기관절개술 또는 영구적인 환기가 필요했던 환자는 없었으며 연하 능력을 상실한 환자도 없는 것으로 확인됐다.

PTC 테라퓨틱스의 스튜어트 펠츠 최고경영자는 “FIREFISH 연구 결과 단백질 생산이 최대 6.5배 증가했을 때 영아 환자에게 임상적 영향이 있는 것으로 나타나 기쁘다”고 말했다. 이어 “1형 척수성 근위축 영아는 대개 자연 경과 시 기능적인 운동 이정표 개선을 경험하지 못한다는 점을 고려할 때 이 연구에서 나온 생존 자료 및 CHOP-INTEND 점수는 매우 고무적이다”고 강조했다.

리스디플람은 경구용 약물이며 생존 운동신경세포2(SMN2) RNA를 표적으로 하는 스플라이싱 조절제다. 혈뇌 장벽을 통과할 수 있으며 낮은 SMN 단백질 수치로 인해 영향을 받는 장기들에 전신 분포되는 것으로 관찰됐다. 현재 리스디플람은 FIREFISH 연구 Part 2를 비롯한 연구 프로그램을 계속 평가되고 있다.

이 프로그램은 PTC, 로슈, 미국 SMA 재단의 제휴를 통해 진행되고 있다. 로슈는 2011년 11월에 PTC/SMA 재단의 SMN2 대체 스플라이싱 프로그램에 대한 독점적 권리를 확보했다. 리스디플람 개발 활동은 로슈에 의해 전 세계적으로 진행되고 있다.

이 발표 이후 PTC의 주가는 25%가량 급등했다.

 


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