미국 유전자치료제 전문기업 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 렌티글로빈(LentiGlobin) 유전자 치료제가 치명적인 유전성 빈혈을 앓는 환자에게 효과가 있는 것으로 나타났다.
미국 경제전문지 포브스의 15일 보도에 따르면 렌티글로빈 유전자 치료제는 임상시험에서 치명적인 빈혈을 앓는 환자들이 수혈을 받지 않을 수 있도록 돕는 것으로 관찰됐다. 렌티글로빈은 겸상적혈구병 또는 베타-지중해빈혈을 앓는 환자에 대한 임상시험들에서 환자의 헤모글로빈 수치를 정상에 가까운 수준으로 향상시켰다.
이러한 결과는 새로운 버전의 렌티글로빈 투여 후 관찰된 것이다. 새 렌티글로빈은 이전 버전의 렌티글로빈보다 더 우수한 것으로 확인됐다. 겸상적혈구병 연구에서 렌티글로빈으로 치료를 받은 첫 환자는 6개월째 헤모글로빈 수치가 정상수준인 14.2g/dL인 것으로 측정됐다. 최소 3개월 이상 렌티글로빈으로 치료를 받은 환자 4명은 항-겸상화 헤모글로빈을 최소 30% 이상 보유한 것으로 분석됐다.
블루버드의 닉 레쉬리 최고경영자는 “아직 초기 단계이지만 소수의 환자들에서 주목할 만한 궤적이 관찰되고 있다”고 말했다. 다음 단계는 이 유전자 치료제를 겸상적혈구병 치료제로 승인받는데 필요한 임상시험에 대해 규제당국과 논의를 진행하는 것이라고 덧붙였다.
블루버드는 또 다른 유전성 질환인 베타-지중해빈혈에 대한 연구 자료도 공개했다. 베타-지중해빈혈 환자는 헤모글로빈의 핵심 요소인 베타 글로빈이 충분히 생산되지 않음에 따라 정기적으로 수혈을 받아야만 한다. 렌티글로빈은 베타 글로빈 생산이 없거나 또는 일부 생산이 이뤄지는 비-β0/β0 유전자 유형의 환자에게 효과적인 것으로 확인됐다.
먼저 Northstar라는 연구에서는 10명의 환자 중 8명이 평균 33개월 동안 수혈을 받지 않을 수 있었던 것으로 나타났다. Northstar-2라는 연구에서는 8명 중 7명이 수혈을 받지 않으면서 정상 수준의 헤모글로빈 수치가 유지된 것으로 관찰됐다.
블루버드는 이러한 연구결과를 토대로 올해 하반기에 유럽연합 내 판매허가신청을 제출할 계획이라고 밝혔다. 임상시험 3건의 자료는 유럽혈액학회 연례 학술대회에서 발표됐다.
