미국 식품의약국(FDA)이 영국 제약기업 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)의 주요 신약 후보물질 NSR-REP1을 범맥락막위축(Choroideremia)에 대한 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다.
나이트스타는 실명을 유발할 수 있는 희귀한 퇴행성 유전 망막질환인 범맥락막위축에 대한 치료제로 임상 3상 개발이 진행 중인 NSR-REP1을 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정받았다고 14일 발표했다. 범맥락막위축은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀한 퇴행성, X-염색체 연관 망막질환이다. 현재 승인된 치료제가 없기 때문에 상당한 미충족 의료수요가 존재한다.
RMAT 지정은 재생의약 제품 개발과 승인을 위한 신속 프로그램이다. 중대하거나 치명적인 질환 또는 상태를 치료, 조절, 전환, 치유하기 위한 제품이면서 미충족 의료수요에 대응할 가능성이 있다는 예비 증거가 나온 경우에 지정이 이뤄진다.
RMAT 지정을 획득한 기업은 FDA와 자주 더 밀접하게 협력할 수 있으며 우선 심사, 동반 심사, 신속 승인을 포함해 혁신치료제 지정을 통해 얻을 수 있는 모든 이점을 누리게 된다. FDA는 작년 11월에 RMAT 지정 대상에 유전자 치료제를 포함시키기로 했다.
NSR-REP1에 대한 RMAT 지정은 범맥락막위축 환자를 대상으로 실시된 임상 1/2상 연구에서 나온 시력 유지 및 향상 효과에 대한 임상 자료와 NIGHT 자연경과 관찰 연구에서 치료되지 않은 환자의 질병 진행에 대한 자료를 기반으로 이뤄진 것이다.
나이트스타의 데이브 펠로우즈 최고경영자는 “RMAT 지정은 범맥락막위축 환자의 시력을 유지 및 향상시킬 수 있는 이 유전자 치료제의 잠재성을 강조한다”고 말했다. 이어 “이 지정은 범맥락막위축의 심각성과 유전성 망막질환을 앓는 환자를 위한 새 치료제 개발에 대한 긴급한 수요가 인정된 것”이라고 설명했다.
그러면서 “NSR-REP1 개발 프로그램에 대한 논의를 위해 FDA와 밀접히 협력할 것이며 이를 통해 환자들이 빨리 NSR-REP1을 이용할 수 있게 하는 방법을 결정할 것”이라고 덧붙였다.
