미국 식품의약국(FDA)이 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 유전자 치료제 CTX001에 대한 임상시험을 보류시켰다.
스위스의 유전자편집 전문기업 크리스퍼와 미국 생명공학기업 버텍스는 지난 30일(현지시간) FDA가 임상시험계획 심사과정에서 특정 의문사항들이 해결될 때까지 임상시험을 보류시키는 결정을 내렸다고 발표했다.
두 회사는 지난 4월에 미국 내에서 성인 겸상적혈구병 환자를 대상으로 CTX001에 대한 임상 1/2상 시험을 시작하기 위해 FDA에 임상시험 허가신청(IND)을 제출했다. CTX001은 베타-지중해빈혈이나 겸상적혈구병을 앓는 환자를 위한 유전자편집 자가 조혈모세포 치료제다. 구체적으로는 적혈구 내 태아성 헤모글로빈 수치가 높아지도록 환자의 조혈모세포를 수정하는 탈체(ex vivo) CRISPR 유전자편집 치료제다.
두 회사는 가까운 시일 내에 FDA의 의문사항에 대한 자세한 내용을 확인할 수 있을 것이라며 FDA와 신속히 협력해 해결할 계획이라고 밝혔다. 그러면서 유럽 내에서 수혈의존성 베타-지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 CTX001에 대한 임상 1/2상 시험을 시작한다는 계획은 바뀌지 않았다고 전했다. 두 회사는 유럽 임상시험을 올해 하반기에 시작할 예정이다.
CRISPR와 버텍스는 2015년부터 CRISPR/Cas9 기술을 이용한 유전자편집 치료제를 발굴, 개발하기 위한 전략적 연구 제휴를 맺고 있다. CTX001은 공동 연구 프로그램을 통해 나온 첫 번째 치료제로 알려졌다.
