미국 바이오제약기업 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)는 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제에 대한 중간단계 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다. 발표 이후 마드리갈의 주가는 130% 이상 급상승했다.
비알코올성 지방간염은 당뇨병, 비만 등과 연관이 있는 질환으로 비만 인구 증가에 따라 유병률이 빠르게 상승하고 있지만 아직 승인된 치료제가 없는 상황이다.
시장분석가들은 향후 NASH 시장의 규모가 300억 달러에 달할 것이라고 전망하고 있다. 이에 따라 다수의 제약사들이 NASH 치료제 개발을 위해 치열한 경쟁을 벌이고 있다.
마드리갈은 생검을 통해 확진된 비알코올성 지방간염 환자들을 대상으로 신약후보물질 MGL-3196을 평가하기 위해 실시된 임상 2상 시험에서 연구 목표들이 달성된 것으로 나타났다고 31일(현지시간) 밝혔다. MGL-3196은 1일 1회 경구 복용하는 계열 최초의 갑상샘 호르몬 수용체(THR) 베타 선택적 작용제다.
마드리갈은 지난 12월에 이 임상시험에서 MGL-3196이 12주째 자기공명영상 양성자밀도지방분획법(MRI-PDFF)을 통해 측정된 간 지방을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다고 발표한 적이 있다. 이번에는 36주째 간생검 결과 다수의 평가변수들에 대해 유의한 결과가 나온 것으로 확인됐다.
비알코올성지방간질환 활성 점수(NAFLD activity score, NAS)가 2점 이상 감소한 환자 비율은 MGL-3196 투여군이 56%, 위약군이 32%로 나타났다. 치료 12주째 지방이 상대적으로 30% 이상 감소한 것으로 확인된 MGL-3196 MRI-PDFF 반응군 중 NAS가 2점 이상 감소한 환자 비율은 70%였다.
또한 NASH 해소(Resolution) 상태에 도달한 환자 비율은 MGL-3196 투여군이 27%, MGL-3196 MRI-PDFF 반응군이 39%, 위약군이 6%로 관찰됐다. MGL-3196의 내약성은 양호한 편인 것으로 분석됐다. 심각한 이상사건이 7건 보고됐지만 약물과 관련이 있는 사건은 없었다고 한다.
임상시험 책임자인 스티븐 해리슨 교수는 “이 연구는 12주째 비-침습적 영상검사인 MRI-PDFF로 관찰된 효능과 36주째 간 생검으로 관찰된 NASH 개선의 상관관계가 증명된 최초의 연구”라고 설명했다.
마드리갈의 폴 프리드먼 최고경영자는 FDA 승인을 받을 수 있는 평가변수인 NASH 해소와 관련해 MGL-3196을 9개월 동안 투여받은 환자들에서 관찰된 결과를 고려할 때 더 큰 규모의 임상시험에서도 성공적인 결과가 나올 가능성이 높다고 믿고 있다고 강조했다. 마드리갈은 올해 말에 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.
