미국 식품의약국(FDA)이 도바 파마슈티컬스(Dova Pharmaceuticals)의 도프텔렛(Doptelet, avatrombopag)을 간질환 환자를 위한 혈소판 감소증 치료제로 승인했다.
미국 제약기업 도바 파마슈티컬스는 FDA가 도프텔렛에 대한 신속 심사를 완료해 수술을 받을 예정인 성인 만성 간질환 환자를 위한 혈소판 감소증 치료제로 승인했다고 21일(현지시간) 발표했다.
도프텔렛은 미국 내에서 이 적응증에 승인된 최초의 경구용 2세대 트롬보포이에틴(thrombopoietin, TPO) 수용체 작용제다.
중등도에서 중증의 혈소판 감소증 환자는 심각하거나 치명적인 출혈 발생 위험이 증가하게 된다. 혈소판 감소증 환자는 보통 수술 전에 혈소판 수 증가를 위해 혈소판 수혈을 받는 것으로 알려져 있다.
도프텔렛 승인은 총 435명의 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 2건에서 나온 안전성 및 효능 자료를 근거로 이뤄졌다. 두 임상시험에서는 모든 일차 및 이차 평가변수들이 충족된 것으로 나타났다.
도바의 알렉스 사피어 최고경영자는 “FDA가 도프텔렛을 승인해 기쁘다”고 밝히며 “이 승인은 도바, 의사, 환자에게 중요한 이정표를 의미한다”고 말했다.
이어 도프텔렛은 만성 간질환 환자를 위한 최초의 경구용 치료옵션으로 많은 환자들이 수술 전에 혈소판수혈을 받지 않을 수 있게 할 것이라고 설명했다. 그러면서 다음 달에 도프텔렛을 발매할 것이라고 전했다.
미국 캘리포니아 대학교 노라 터롤트 의학부 교수는 “만성 간질환 환자들이 일상적으로 다수의 침습적 시술을 받아야 한다는 점을 고려할 때 혈소판 수혈의 필요성과 출혈 위험을 최소화하는 경구용 제제를 이용할 수 있다는 점은 이 환자들에 대한 관리를 용이하게 할 것”이라고 부연했다.
도파는 유럽의약청에도 도프텔렛에 관한 판매허가신청을 제출한 상태다. 또한 미국 내에서 이 의약품을 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 치료제로 추가로 승인받기 위한 보충적 승인신청을 올해 하반기에 FDA에 제출할 계획이다.
도바는 도프텔렛을 항암화학요법 유도성 혈소판 감소증 치료제 및 더 침습적인 수술을 받는 환자를 위한 혈소판 감소증 치료제로도 개발 중이다.
