일본 제약기업 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)는 급성 골수성 백혈병 치료제 퀴자티닙(quizartinib)에 대한 임상 3상 시험에서 주요 연구목표가 달성됐다고 발표했다.
다이이찌산쿄는 FLT3-ITD 변이를 보유하고 있으며 조혈모세포이식(HSCT)을 받았거나 받지 않은 1차 치료 이후의 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 실시된 QuANTUM-R 임상 3상 연구의 주요 결과를 8일(현지시간) 밝혔다.
QuANTUM-R은 표준 1차 AML 치료에 반응을 보이지 않았거나 재발한(관해기간이 6개월 이하) FLT3-ITD 변이 AML 환자 367명이 등록된 글로벌 임상 3상, 개방표지, 무작위배정 연구다. 피험자들은 2:1 비율로 경구용 퀴자티닙 투여군 또는 구제 화학요법 투여군으로 무작위배정됐다.
시험 결과 퀴자티닙 단독요법은 구제 항암화학요법에 비해 전체 생존기간을 유의하게 연장시키는 것으로 나타났다. 안전성은 전체 퀴자티닙 프로그램에서 관찰된 것과 일관된 것으로 확인됐다.
다이이찌산쿄는 QuANTUM-R 연구 결과를 토대로 퀴자티닙에 대한 승인신청을 추진할 계획이다. QuANTUM-R 결과는 차후 학술대회에서 발표될 예정이다.
다이이찌산쿄 항암제연구개발부 앙투안 이베르 부사장은 “퀴자티닙은 현재 치료대안이 제한적인 매우 공격적인 질환인 FLT3-ITD 변이 동반 재발성/불응성 AML 환자에 대한 무작위배정 임상 3상 시험에서 세포독성 화학요법에 비해 전체 생존기간을 유의하게 개선시키는 것으로 나타난 최초의 FLT3 억제제”라고 설명했다.
그러면서 퀴자티닙을 가능한 한 빨리 환자에게 제공하게 위해 전 세계 규제당국들과 협력할 것이라고 덧붙였다.
퀴자티닙은 다이이찌산쿄가 2014년에 앰빗 바이오사이언시스를 인수하면서 획득한 경구용 선택적 FLT3 억제제다. 현재 QuANTUM-R 외에도 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 AML 환자를 대상으로 QuANTUM-First라는 임상 3상 시험이 진행되고 있다.
또한 일본 내에서는 FLT3-ITD 변이 재발성/불응성 AML 환자를 대상으로 임상 2상 시험이 진행 중이다.
미국 식품의약국(FDA)은 퀴자티닙을 패스트트랙(Fast Track) 적용 대상 및 희귀의약품으로 지정했다. 유럽의약청(EMA)도 퀴자티닙을 희귀의약품으로 지정한 상태다.
