미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 말린크로트의 신생아중증황달 치료제에 대해 승인을 권고하지 않기로 결정했다.
영국 기반의 제약기업 말린크로트(Mallinckrodt)는 소화기계 의약품 자문위원회와 소아 자문위원회의 합동회의에서 실망스러운 결과가 나왔다고 3일(현지시간) 밝혔다.
자문위원 중 스탠소포르핀(stannsoporfin)의 위해성-유익성 프로파일이 고빌리루빈혈증 위험이 있으며 용혈이 확인된 재태기간 35주 이상의 신생아를 위한 치료제로 승인하기에 충분하다고 찬성한 자문위원은 3명뿐이었으며 나머지 21명은 반대의견을 내놓았다.
스탠소포르핀은 헴 산화효소 억제제 계열의 신약후보물질이며 승인될 경우 빌리루빈 생산을 억제하는 새로운 작용 기전을 통해 신생아중증황달을 치료하는 첫 약물치료제가 될 가능성이 있다.
말린크로트에 의하면 신생아 황달은 빌리루빈 축적으로 인해 발생한다. 대부분의 신생아 황달은 치료 없이 해결되지만 고빌리루빈혈증으로 이어지는 경우도 있으며 고빌리루빈혈증이 심각할 경우 신경계 합병증을 유발할 수 있다.
현재 중증 황달에 대한 표준치료법은 혈류 내에 축적된 과도한 빌리루빈을 표적으로 삼고 빌리루빈 조절을 돕는 광선요법이다. 빌리루빈 생산에 대응할 수 있는 치료법은 없는 상황이다.
말린크로트는 스탠소포르핀에 대한 심사가 계속 진행되는 동안 FDA와 밀접하게 협력할 계획이라고 전했다. 다만 이번 회의 결과를 고려할 때 이 개발 프로그램에 대한 다른 대안도 검토할 것이라고 덧붙였다.
말린크로트는 작년에 인파케어(InfaCare)라는 특수 제약회사를 인수하면서 스탠소포르핀을 획득했다. 말린크로트는 인파케어 인수를 위해 8000만 달러를 계약금으로 지급하고 차후 승인 및 판매 관련 이정표에 따라 최대 3억4500만 달러를 제공하기로 약속했었다.
