미국 바이오제약기업 앨나일람이 희귀질환 치료제 루마시란(Lumasiran)에 대한 임상 3상 시험을 조만간 시작할 계획이라고 밝혔다. 루마시란은 최근 사노피가 개발 권리를 포기한 것으로 알려진 신약후보물질이다.
앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 원발성 옥살산뇨증 1형에 대한 시험단계의 RNAi 치료제 루마시란에 대한 주요 연구 설계와 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 의견을 조율했다고 3일(현지시간) 발표했다.
앨나일람과 FDA는 원발성 옥살산뇨증 1형의 병태생리와 직접 관련이 있는 생체지표이며 질병 진행과 연관이 있는 소변 옥살산염 수치의 6개월째 감소 수준을 일차 평가변수로 정했다. 또한 원발성 옥산산염 1형 환자 25명을 대상으로 연구를 실시하는 것으로 합의했다.
이에 따라 앨나일람은 올해 중반기 안에 임상 3상 연구를 시작할 예정이다. 주요 연구 결과는 내년 중에 나올 것으로 예상되고 있다. 만약 긍정적인 결과가 나올 경우 앨나일람은 2020년 초에 신약승인신청을 제출할 계획이다.
루마시란은 최근 FDA에 의해 혁신치료제로 지정됐으며 유럽에서는 유럽의약청(EMA)에 의해 우선순위 의약품으로 지정된 바 있다. FDA와 EMA는 루마시란을 희귀의약품으로도 지정한 상태다.
앨나일람의 프리테쉬 간디 부사장은 “지금까지 보고된 예비 결과를 고려할 때 루마시란이 초희귀질환인 원발성 옥살산뇨증 1형과 연관된 병태생리, 질병률과 관련이 있는 과도한 옥살산염 생산을 막을 가능성이 있다고 믿고 있다”고 강조했다.
그러면서 2020년 초에 신약승인신청을 제출하게 될 수 있다는 것은 이 유망한 의약품을 환자들에게 제공하기 위한 노력이 크게 가속화된다는 것을 의미한다고 덧붙였다.
