미국 식품의약국(FDA)이 오츠카 제약의 다낭성 신종 치료제 지나큐(Jynarque, tolvaptan)를 승인했다.
오츠카 제약은 FDA가 지나큐를 빠르게 진행하는 상염색체 우성 다낭성 신종(Autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD) 위험이 있는 성인에서 신장 기능 저하를 늦추는 최초의 치료제로 승인했다고 24일(현지시간) 발표했다.
ADPKD는 신장에 낭종이 발생하면서 신장 기능이 점차 감소하는 질환으로 오츠카에 의하면 4번째로 흔한 말기 신장질환 원인이다.
이 질환에 대한 톨밥탄의 효능은 각각 1년, 3년 동안 실시된 임상시험 2건을 통해 증명됐다. 1년간 진행된 REPRISE 연구에서 톨밥탄으로 치료를 받은 환자들은 치료 전과 치료 후 추적관찰까지 eGFR(추정 사구체여과율) 변화 정도가 −2.3mL/min/1.73m2/year인 것에 비해 위약군은 −3.6mL/min/1.73m2/year로 측정됐다.
3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구에서 초기 단계의 ADPKD 환자 중 톨밥탄 치료군은 위약군에 비해 eGFR 감소율이 1.0mL/min/1.73m2/year 줄어든 것으로 관찰됐다.
연장 연구에서는 TEMPO 3:4 시험 3년째까지의 eGFR 차이가 2년의 치료 기간 동안 계속 유지된 것으로 확인됐다.
TEMPO 3:4 연구의 일차 평가변수는 전체신장용적(Total kidney volume)의 변화율이었다. 시험 결과 치료 3년째 치료그룹 간의 전체신장용적 차이에 대한 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 또한 톨밥탄 치료군은 ADPKD 관련사건 비율이 상대적으로 13.5% 감소했다.
톨밥탄은 심각하고 치명적일 수 있는 간 손상, 급성 간부전을 유발할 수 있다. 또한 ALT(alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) 수치 상승, BT(bilirubin-total) 수치 상승과 연관이 있는 것으로 알려졌다. 미국 내에서는 FDA가 승인된 위해관리제도(Risk Evaluation and Mitigation Strategy) 하에 이용해야 한다.
오츠카 제약의 타츠오 히구치 사장은 “이 승인은 미국 내에서 빠르게 진행하는 ADPKD 위험이 있는 많은 성인에게 중요한 소식”이라며 지금까지는 이 환자들이 투석 또는 신장 이식을 받게 되는 것을 늦출 수 있는 치료적 대안이 없었다고 말했다.
이어 이 질환의 진행을 늦추기 위해 사전 대응하는 치료법이 환자, 환자 가족, 의료제공자에게 큰 의미가 있다는 것을 알고 있기 때문에 겸허하게 생각하고 있다고 덧붙였다.
톨밥탄은 일본, 유럽, 캐나다, 한국, 스위스, 홍콩, 호주, 터키, 대만 등에서 성인 ADPKD 치료제로 승인된 상태다.
