희귀의약품 지정 후보물질...임상 3상 진행 중
일본 제약기업 아스텔라스 파마(Astellas Pharma)가 미국과 일본에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 길테리티닙(Gilteritinib) 승인을 위한 신약승인신청을 제출했다.
아스텔라스 파마는 FLT3 변이 양성 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자를 위한 치료제 길레리티닙 판매 승인을 위한 신약승인신청을 지난달에 미국과 일본 규제당국들에 각각 제출했다고 23일(현지시간) 발표했다.
이 승인신청은 현재 FLT3 변이 양성 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자를 대상으로 진행되고 있는 임상 3상 ADMIRAL 연구 자료를 근거로 삼고 있다.
ADMIRAL 연구는 1차 AML 치료에 반응을 보이지 않았거나 치료 후 재발한 FLT3 변이 성인 환자 371명을 대상으로 길테리티닙과 구제 화학요법이 비교 평가되고 있는 개방표지, 다기관, 무작위배정 연구다.
길테리티닙은 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 3분의 1에서 발견되는 FLT3 변이인 ITD(Internal tandem duplication)와 TKD(tyrosine kinase domain)에 대한 억제 효과가 증명된 신약후보물질이다.
일본 후생노동성은 2015년 10월에 길테리티닙을 SAKIGAKE 제도 적용 대상으로 지정한 바 있다. SAKIGAKE는 의약품 심사 기간을 단축시키고 개발을 돕기 위한 제도다.
미국 식품의약국(FDA)은 길테리티닙을 희귀의약품 및 패스트트랙 심사 대상으로 지정했으며 유럽 집행위원회는 희귀의약품으로 지정했다.
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