아일랜드 생명공학기업인 프로테나(Prothena Corporation)가 AL 아밀로이드증 치료제로 평가되던 NEOD001의 개발을 중단한다고 밝혔다.
프로테나는 임상 2b상 PRONTO 연구 결과와 임상 3상 VITAL 연구의 무용성 분석을 고려했을 때 NEOD001 개발을 중단하기로 결정했다고 23일(현지시간) 발표했다. 발표 이후 프로테나의 주가는 68%가량 폭락했다.
프로테나는 임상 2b상 PRONTO 연구에서 일차 또는 이차 평가변수가 충족되지 않음에 따라 임상 3상 VITAL 연구의 독립적인 자료모니터링위원회에 무용성 분석을 요청했었다고 한다.
자료모니터링위원회는 무용성을 이유로 VITAL 연구를 중단할 것을 권고했다. 이에 따라 프로테나는 VITAL 연구와 개방표지 연장 연구를 포함해 NEOD001에 관한 모든 개발활동을 중단하기로 결론 내렸다.
프로테나의 진 키니 최고경영자는 이러한 결과가 나와 매우 실망스럽다고 밝히면서 자료를 계속 분석하고 연구내용을 공유할 계획이라고 덧붙였다.
AL 아밀로이드증은 잘못 접힌 면역글로불린 경쇄의 세포외 침착으로 인해 발생하는 희귀한 진행성, 치명적 질환으로 미국과 유럽에서는 약 3만~4만5000명의 환자가 있는 것으로 추산되고 있다.
현재 AL 아밀로이드증에 승인된 치료제는 없지만 환자들은 형질세포질환 치료제를 오프라벨로 처방받아 치료를 받고 있는 것으로 알려졌다.
프로테나는 파킨슨병과 다른 관련 시누클레인병증에 대한 치료제와 ATTR 아밀로이드증에 대한 치료제를 개발 중이며 추가적인 신약 발굴 프로그램을 추진 중이다.
