미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 GW 파마슈티컬스(GW Pharmaceuticals)의 에피디올렉스(Epidiolex) 승인을 만장일치로 권고했다.
GW 파마슈티컬스와 미국 자회사 그리니치 바이오사이언시스(Greenwich Biosciences)는 말초 및 중추 신경계 의약품 자문위원회가 칸나비디올(cannabidiol) 경구 솔루션인 에피디올렉스를 2세 이상의 환자에서 레녹스 가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome, LGS)과 드라베 증후군과 연관된 발작에 대한 부가요법제로 승인할 것을 만장일치로 권고했다고 19일(현지시간) 발표했다.
GW는 에피디올렉스가 승인될 경우 마리화나와 연관된 취한 느낌을 일으키지 않는 마리화나 화학물질(칸나비노이드, cannabinoid)인 정제된 식물기반 칸나비디올에 관한 최초의 의료용 제제가 될 것이며 새로운 항-뇌전증 의약품 분류에 포함되는 첫 제품이 될 것이라고 설명했다.
소아기에 발병하는 희귀한 유형의 중증 뇌전증인 LGS와 드라베 증후군은 사망률이 높고 환자 및 환자 가족에게 큰 부담을 야기하는 질환이다. LGS과 드라베 증후군 환자 중 90% 이상이 매일 수차례 발작을 겪게 되는데 현재 이용 가능한 치료제로는 발작의 양을 감소시키는 것이 쉽지 않은 것으로 알려져 있다. 에피디올렉스는 미국 내에서 드라베 증후군에 승인된 최초의 의약품이 될 가능성이 있다.
GW 저스틴 고버 최고경영자는 자문위원회가 만장일치로 권고 의견을 제시해 기쁘다고 밝히며 에피디올렉스가 중증의 치료저항성 뇌전증인 LGS와 드라베 증후군 환자에게 중요한 치료대안을 제공할 것이라고 강조했다.
GW는 에피디올렉스 승인을 위해 임상 3상 시험 3건과 개방표지 연장 연구가 포함된 임상 개발 프로그램의 결과를 제출했다. 임상 3상 시험에서 에피디올렉스는 다른 항-뇌전증 치료제와 함께 투여했을 때 LGS 또는 드라베 증후군 환자의 발작 빈도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. 에피디올렉스의 내약성은 양호한 편이었으며 대부분의 이상사건이 경미하거나 중등도 수준이었다고 한다.
에피디올렉스에 대한 FDA의 심사완료 예정일은 6월 27일로 정해져 있다.
