미국 식품의약국(FDA)이 샤이어의 본벤디(Vonvendi, 재조합 폰 빌레브란트 인자)를 성인 폰 빌레브란트 병 환자에서 수술전후 출혈 관리를 위한 치료제로 승인했다.
본벤디는 미국에서 2015년 12월에 성인 폰 빌레브란트 병 환자를 위한 필요 시 보충요법 및 출혈 에피소드 조절 용도로 승인된 의약품으로 성인 폰 빌레브란트 병에 대한 최초이자 유일한 재조합 치료제다.
폰 빌레브란트 병 환자는 폰 빌레브란트 인자가 결핍됐거나 기능이 저하돼 있으며 이차성 8응고인자 결핍증이 있거나 없을 수 있다.
모든 폰 빌레브란트 병 환자에게 8인자 대체요법이 필요한 것은 아니기 때문에 본벤디는 각 환자에 대한 의료제공자의 임상적 판단에 따라 재조합 8인자와 무관하게 재조합 폰 빌레브란트 인자를 투여할 수 있게 한다.
이 승인은 중증 폰 빌레브란트 병을 진단받았으며 선택적 외과 수술을 받는 18세 이상의 성인 환자를 대상으로 재조합 8인자 치료를 병행하거나 병행하지 않은 상태에서 본벤디의 효능과 안전성을 평가하기 위해 실시된 임상 3상 시험 결과를 토대로 이뤄졌다.
미국 일리노이대학교 의과대학 마이클 타란티노 교수는 “폰 빌레브란트 병 환자는 수술 도중 높은 출혈 위험에 직면하며 수술 전, 수술 도중, 수술 이후 인자 치료가 필요할 수 있다”고 설명했다.
그러면서 본벤디 승인 확대는 의료전문가들이 각 환자의 특수한 수요에 따라 적절한 용량의 폰 빌레프란트 인자를 통해 치료를 진행할 수 있도록 유연성을 제공한다고 부연했다.
샤이어의 연구개발부문 책임자 안드레아스 부시는 “본벤디 승인 확대는 각 환자의 개별적 수요에 맞게 수술 상황에서 사용할 수 있는 새 치료옵션을 제시한다”고 말했다.
이어 “맞춤형 치료를 제공하고 출혈장애를 앓고 있는 사람의 미충족 수요에 대응한다는 자사의 비전을 뒷받침하는 중요한 이정표”라고 덧붙였다.
